2023 05 17
Ray Therapeutics 是一家成立 2 年的私营生物技术初创公司，已筹集 1 亿美元资金用于开发可以恢复致盲疾病患者视觉功能的基因疗法。 Ray 周二宣布的 A 系列融资将帮助该公司在明年将其针对视网膜色素变性的项目推进到临床实验。 Ray 的重点是所谓的视力恢复光遗传学疗法。该公司计划使用工程病毒将光敏蛋白输送到眼睛中，有效地将视网膜神经元转化为光感受器，这些光感受器会在视网膜色素变性等疾病中丢失。
眼部疾病一直是基因疗法开发的热门靶标，部分原因在于通过注射能够有效递送以及眼部免疫反应的风险较低。 Luxturna 是美国批准的第一种遗传病基因疗法，可治疗一种儿童视力丧失的疾病，强生、罗氏、再生元和百健等开发商已经探索了其他视网膜疾病的基因疗法。 雷正在尝试一些不同的东西。虽然像 Luxturna 这样的基因疗法提供了一个基因的功能副本，该基因在患有特定眼病的人身上缺失或失效，但 Ray 的目标是运输DNA 编码，用于一种工程类型的光敏蛋白，称为通道视紫红质。 这个想法是，视网膜细胞表达这些蛋白质将使它们对光有反应，补偿通常会完成这项工作的光感受器的损失。这可以使视网膜再次向大脑发送视觉信号，从而有可能恢复一些视觉功能。
“这种利用光遗传学研究的方法可以让 Ray 治疗由许多不同的基因突变引起的失明，而不是定制一种治疗方法来替代一个特定的基因。例如，在视网膜色素变性中，超过 60 种不同基因的突变与该疾病有关。由于视网膜色素变性等疾病的退化过程对所有基因和突变都以相同的方式进行，因此光遗传学疗法应该适用于所有患有这些疾病的患者”，Ray 首席执行官 Paul Bresge 在一封电子邮件中写道。
此外，由于 Ray 将感光蛋白输送到视网膜神经节细胞中——并将它们转化为类似于光感受器的东西——它不需要光感受器仍然存在就可以进行治疗。这可以让它治疗比其他疗法治疗更严重的失明疾病。对于 Bresge 来说，创立 Ray 既是个人的又是专业的。Bresge 的女儿患有视网膜色素变性，她被诊断出患有这种疾病，导致 Bresge 将职业从房地产转向生物技术。他之前创立了jCyte，这是另一家正在开发视网膜色素变性细胞疗法的生物技术公司。Bresge 在一封电子邮件中写道，Ray 计划在未来 12 个月内将其针对该疾病的主导项目推进到一项首次人体研究中。该疗法得到了2019 年发表在《分子疗法》杂志上的临床前研究的支持。Bresge 和 Ray 的其他创始人认为这项研究是对先前光遗传学治疗尝试的改进，后者依赖于对光不太敏感的蛋白质，要求患者也使用高科技护目镜。
除了视网膜色素变性，雷还计划治疗其他视网膜退行性疾病，如 Stargardt 和老年性黄斑变性。该公司的 A 轮融资由 Novo Holdings 、 Deerfield Management 、 Norwest Venture Partners 、 Platanus 、 MRL Ventures Fund 和 4BIO Capital 提供资金。
https://www.biopharmadive.com/ne ... ene-therapy/650359/ |
