2023年5月4 日
Endogena Therapeutics Inc.是一家处于临床阶段的生物技术公司，2023年5月4 日，该公司很高兴地宣布，它已经提前完成了EA-2353治疗视网膜色素变性（RP）的1/2a期试验的患者入组。
该实验的剂量递增阶段于今年4月完成，正在进行的试验处于扩展队列阶段。该试验（注册号：NCT05392751）正在研究玻璃体内注射EA-2353的安全性、耐受性和初步疗效，EA-2353是一种首创的小分子，可选择性激活内源性视网膜干细胞和祖细胞，以潜在地保留和恢复视觉功能。该试验已经招募了14名因任何病理基因突变而患有RP的患者，目前正在美国五个地点进行。
首例患者于 2022 年 7 月开始治疗，预计 2024 年初将获得顶线中期数据。（注：在临床实验领域，顶线结果说明了受试者群体中试验结果的统计学意义。制药公司经常引用顶线结果作为其决定终止试验或继续试验的依据。）
Endogena Therapeutics首席执行官Matthias Steger博士、MBA表示：“在非常短的时间内取得这一成就证明了我们的临床团队与InFocus Clinical ResearchIn合作的出色执行力。（注：Focus Clinical Research是眼科临床研发服务的主要提供商）。我们的试验充满了极大的热情，感谢患者和他们的家人、研究者和研究团队的宝贵贡献，才使得提前完成入组成为可能，我们都迫切希望找到治疗这种罕见和毁灭性疾病的治疗方法。”
关于EA-2353
EA-2353是一种首创的小分子，可选择性激活内源性视网膜干细胞和祖细胞，这些细胞分化为光感受器，并可能保留和恢复视觉功能。这种不依赖基因的治疗方法在具有多种遗传原因的RP中具有显着优势。EA-2353 于 2021 年 5 月获得美国 FDA 的孤儿药认定，并于 2023 年 2 月获得快速通道认定。
关于Endogena
Endogena Therapeutics Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，发现和开发一流的内源性再生药物，以修复和再生组织和器官。它的方法有可能改变与衰老和遗传疾病相关的退行性疾病的治疗方式。该概念基于对内源性成体干细胞和祖细胞的选择性调节，用于小分子控制组织修复。Endogena最先进的项目针对眼睛的退行性疾病，包括视网膜色素变性和地理萎缩（继发于年龄相关性黄斑变性）。Endogena在美国旧金山注册，总部位于瑞士苏黎世，在加拿大多伦多的强生创新实验室设有研究机构。
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