2023年4月5日，专注于开发内源性再生药物的临床阶段生物技术公司Endogena Therapeutics宣布，其针对视网膜色素变性（RP）的药物EA-2353的1/2a期的剂量递增阶段研究已成功完成。重复玻璃体内注射后未发现临床相关或剂量限制性不良事件。鉴于积极的安全性和耐受性，该研究现在将招募患者纳入扩展队列，使用研究中评估的最高剂量来探索该化合物的潜在疗效。
这项1/2a期研究是与Endogena的首席研究员、美国俄勒冈州凯西眼科研究所眼科教授Mark Pennesi医学博士合作进行的，目的是检查玻璃体内注射EA-2353对RP患者的安全性、耐受性和初步疗效（ClinicalTrials.gov标识符：NCT05392751）。在美国，共有14名因任何病理性基因突变而患有RP的患者被招募到多达6个地点。第一名患者于2022年7月给药，迄今为止，已有9名患者在剂量递增阶段接受了治疗。
EA-2353采用了一种新的小分子方法，选择性激活内源性视网膜干细胞和祖细胞，这些细胞分化为光感受器，并有可能保护或恢复视觉功能。这种不依赖基因的治疗方法在RP治疗中具有显著优势，RP具有多种遗传原因。EA-2353于2021 年5月被美国食品***监督管理局授予孤儿药指定，并于2023年2月获得快速通道指定。
RP是一种严重的疾病。它由一组遗传性疾病组成，导致缓慢和进行性视网膜变性和视力丧失，目前大多数患者都没有治疗方法。它是遗传性失明的主要原因，目前全球约有150万人受到影响。
Endogena首席执行官Matthias Steger博士说：“我们离治疗这种毁灭性疾病越来越近了，我对这个剂量递增阶段实验的安全性和耐受性感到非常鼓舞。我们有最优秀的人不懈努力，尽快将这种新的治疗方法带给有需要的患者。”
Endogena的人工智能驱动的药物发现平台，结合调节视网膜干细胞和视网膜色素上皮细胞的分子途径的前沿知识，为解决与衰老和遗传疾病相关的退行性疾病提供了一种潜在的新治疗模式。除了EA-2353，Endogena的其他产品还包括干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的治疗，该研究正在接近IND使能研究，以及特发性肺纤维化（IPF）和造血恢复的早期项目。
关于Endogena
Endogena Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，发现并开发一流的内源性再生药物，用于修复和再生组织和器官。它的方法有可能改变与衰老和遗传疾病相关的退行性疾病的治疗方式。这一概念基于对内源性成体干细胞和祖细胞的选择性调节，以通过小分子进行受控的组织修复。Endogena最先进的项目针对眼部退行性疾病，包括视网膜色素变性和地理性萎缩（继发于AMD）。Endogena在美国旧金山注册，总部位于瑞士苏黎世，研究机构位于加拿大多伦多的联合实验室。 |
