Aldyra Therapeutics今天宣布完成 ADX‑2191（甲氨蝶呤注射液，USP）的 2 期临床试验注册，这是一项研究候选药物，用于治疗视网膜色素变性，这是一组罕见的遗传性眼病，其特征是视网膜细胞死亡和视力丧失，目前尚无美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的治疗方法。
这项开放标签、单中心的2期临床试验共招募了8名患有视紫红质基因突变（包括P23H基因突变）的视网膜色素变性患者。患者每月或每月两次玻璃体内注射ADX 2191，为期三个月。试验的主要终点是安全性。次要终点包括视力与基线相比的变化；视网膜功能，通过视网膜中央凹微视野测试、视网膜电图和暗适应进行评估；以及通过光学相干断层扫描评估的视网膜形态。
Aldyra总裁兼首席执行官Todd C.Brady医学博士表示：“视网膜色素变性是一组对全球100多万患者的视力产生威胁的严重疾病，鉴于缺乏美国食品***监督管理局批准的疗法，因此需要新的治疗方法。Aldyra致力于与患者和医生合作，试图减轻视网膜色素变性患者的持续负担，我们期待着在今年上半年报告2期临床试验的最新结果。”
关于ADX-2191
ADX-2191是一种新型的甲氨蝶呤玻璃体内制剂，在视网膜色素变性的临床前模型中，它有助于清除错误折叠的视紫红质，视紫红质是一种易受基因突变影响的关键视觉循环蛋白。全球视网膜色素变性患者超过100万，导致视紫红质错误折叠的基因突变约占三分之一。ADX-2191已被美国食品***监督管理局授予孤儿药称号，用于治疗视网膜色素变性。
关于Aldeyra
Aldyra Therapeutics是一家生物技术公司，致力于发现旨在治疗免疫介导疾病的创新疗法。我们的方法是开发调节免疫系统的药物，而不是直接抑制或激活单个蛋白质靶点，目的是同时优化多种途径，同时将毒性降至最低。我们的候选产品包括RASP（反应性醛类）调节剂ADX 629、ADX 246、ADX 248，以及用于潜在治疗全身和视网膜免疫介导疾病的化学相关分子。我们的商业前候选产品是repoxalap，一种用于潜在治疗干眼病（根据美国食品和药物管理局新药申请审查）和过敏性结膜炎的RASP调节剂，以及ADX-2191，一种玻璃体内甲氨蝶呤的新制剂，用于潜在治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤（根据美国食品和药物管理局新药申请审查）、增殖性玻璃体视网膜病变和其他罕见的威胁视力的视网膜疾病。Aldyra Therapeutics公司网址为： https://www.aldeyra.com/
原文链接https://www.businesswire.com/news/home/20230314005733/en/
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