PYC Therapeutics表示，在获得美国食品***管理局批准开始一种治疗退行性眼病的新药的人体试验后，退行性眼病患者有了新的希望。
PYC Therapeutics的产品VP-001是与狮子眼科研究所合作开发的，用于治疗视网膜色素变性11型（RP11），这是一种由于PRPF31（前mRNA处理因子31）基因突变引起的显性遗传性视网膜变性疾病，目前没有治疗方法。PYC的VP-001产品是一种旨在恢复该基因表达的精确疗法，是第一种获得批准开展人类临床试验治疗RP11的药物。
PYC表示，视网膜色素变性11型影响了大约每10万人中的一人，该公司的澳大利亚首席执行官罗汉•霍金斯（Rohan Hockings）说：“澳大利亚珀斯有一个特征明确的患者群体患有这种疾病，大约有50人，他们现在没有任何治疗选择。VP-001是一种改变疾病的药物，它有可能完全停止疾病的进程”。
PYC Therapeutics将在2023年第二季度给第一批临床试验患者用药之前，寻求VP-001的人类伦理批准。
估计有10至15名患者将接受该药物治疗，以确定安全且耐受性良好的剂量，并将于明年进入多剂量试验。
罗汉•霍金斯博士说：“随着我们进入人体试验阶段，PYC平台技术的验证将对公司的整个一流和潜在的疾病治疗药物生产线产生影响。” |
