2023 02 07 Endogena Therapeutics股份有限公司是一家专注于内源性再生药物开发的临床阶段生物技术公司，今天宣布，美国食品***监督管理局（FDA）已将该公司的EA-2353治疗视网膜色素变性（RP）的研究指定为快速通道项目。快速通道是一个旨在使患者能够在严重情况下尽早受益于重要新药的程序。
EA-2353采用了一种新颖的小分子方法，选择性地激活内源性视网膜干细胞和祖细胞，这些细胞分化为光感受器，并可能保持或恢复视觉功能。这种不区分基因类型的治疗方法在RP治疗中具有显著的优势，RP可能由多种基因突变导致。2021年 5月，EA-2353被美国食品***监督管理局（FDA）批准为孤儿药物。
RP是一种严重的疾病，它由一组遗传性疾病组成，会导致缓慢和进行性视网膜变性和视力丧失，目前大多数患者没有治疗方法。它是遗传性失明的主要原因，目前全世界约有150万人受到影响。
Endogena Therapeutics目前正与首席研究员、美国俄勒冈州凯西眼科研究所眼科教授Mark Pennesi合作进行1/2a期剂量递增研究，以检查玻璃体内注射EA-2353对RP患者的安全性、耐受性和初步疗效（ClinicalTrials.gov标识符：NCT05392751）。在美国多达六个地区的站点，招募了14名因任何病理性基因突变而患有RP的患者。第一名患者于2022年7月接受了治疗。
这一快速通道的指定将使Endogena Therapeutics能够有更多机会与美国FDA就EA-2353的开发进行沟通，并允许对未来的新药应用进行更快速的监管审查。
Endogena首席执行官Matthias Steger博士表示：“FDA对EA-2353治疗RP的潜力的认可，为患有这种严重性退行性疾病的患者带来了希望。这对我们公司、我们的投资者来说是一个重要的里程碑，也是对Endogena的敬业团队表示认可，他们在过去六年中一直在努力实现这一目标。”
Endogena的人工智能驱动的药物发现平台，结合调节视网膜干细胞和视网膜色素上皮细胞的分子途径的前沿知识，为解决与衰老和遗传疾病相关的退行性疾病提供了潜在的新治疗范式。除了EA-2353，Endogena的其他产品还包括治疗干性老年性黄斑变性（AMD）的药物，该药物正在接近临床前研究，以及早期的特发性肺纤维化（IPF）和造血恢复项目。
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