北京协和医院开展治疗ABCA4 基因突变引起的青少年斯特格病变（简称STGD1）临床试验项目
尊敬的患者及患者家属：
您好！由Belite Bio, Inc（本地机构: 倍亮生技医药(上海)有限公司）申办，中国医学科学院北京协和医院负责牵头的“一项评价 Tinlarebant 在青少年受试者 Stargardt 病治疗中的安全性和疗效的 III 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究”正在全球约20个医院共同开展，计划招募青少年STGD1病患者。
本品尚未上市，该研究已获得国家***监督管理局的临床批准（药物临床试验通知书：2022LP01510），同意在中国内地开展LBS-008斯特格病变三期临床试验，并通过了中国医学科学院北京协和医院伦理委员会的批准，主要研究者是北京协和医院眼科遗传病专家睢瑞芳教授。目前该三期临床试验已于美国、英国、德国、比利时、瑞士、香港、台湾、澳大利亚等地区开展，并已入组多名患者，预计全球入组60名患者。
如果您符合以下主要条件，将有可能入选该研究：
1. 12 至 18岁（含）的男性或女性受试者。
2. 临床诊断为 STGD1，在 ABCA4 基因中鉴定出至少 1 种突变。
3. 必须在研究眼的 ≤3 个圆盘区域（大约 7.62 mm2）内有定义的萎缩性聚集病变大小，通过眼底自发荧光（FAF）（明显自发荧光减少（DDAF））成像，并由中心读片中心确认。如果存在多个病变（多灶性萎缩性病变），病变或至少1 个局灶性病变必须位于黄斑区域且大于 0.02圆盘区域（0.05 mm2）。
4. 根据 ETDRS 字母评分，研究眼最佳矫正视力（BCVA）必须为 20/200 或更高。对侧眼无需最低 VA。
5. 相关实验室检查符合入选要求。
如您有意向参加该项研究，请您于工作日9：00-18：00联系下方联系人：
联系科室：眼科
联系人：高老师
联系电话：4000774008
邮箱：rui.gao@globalaes.com
地址：北京市东城区帅府园1号
如您有其他的遗传性眼病需要咨询睢教授团队，请致信：pumchird@126.com
关于STGD1病
斯特格病变（简称STGD1）是***和儿童中最常见的遗传性视网膜失养症。这种疾病是因视网膜特异性基因（ABCA4）功能失调所引起，该基因异常会导致有毒维生素A代谢物（称为「双维甲酸」）在视网膜大量积累，导致视网膜细胞死亡和中央视力逐渐丧失。STGD1目前仍无治疗药物，全球存在巨大未被满足的医疗需求。
关于药物LBS-008
LBS-008是一款口服新药，用以尽早治疗以防止眼睛中导致STGD1与干性AMD的毒素积累。这些毒素是维生素A（视黄醇）在眼睛内的视循环中所产生的副产品。由于视黄醇结合蛋白4 （RBP4）是一种将视黄醇运送到眼内的运输蛋白，预计可通过LBS-008拮抗RBP4来降低和维持血液中视RBP4的浓度，进而调节视黄醇进入眼睛的数量，减少造成STGD1和干性AMD的毒素的形成，以维持视网膜组织的健康。LBS-008已获得美国FDA 授予快速审查认定（Fast Track Designation）、授予儿科罕见疾病认证（RPD）、美国FDA及欧洲EMA也授予了罕见疾病认证（ODD）。
LBS-008的STGD1三期临床试验作为首个批准在中国内地开展的STGD1临床试验，也是目前全球唯一STGD1三期临床试验，加上已获得FDA快速审查认定的优势，LBS-008有希望成为全球首个批准用于治疗STGD1的药物。
关于申办方Belite Bio, Inc.
Belite Bio Inc. (Nasdaq: BLTE) 为一新药研发公司，锁定未被满足的医药需求，专注开发市场首见药物，治疗癌症、眼科、代谢相关疾病。Belite Bio Inc. 开发的药物包含LBS-008（干性黄斑部病变、斯特格病变）及LBS-009（非酒精性脂肪肝炎，其中LBS-008分别取得美国食品***监督管理局（FDA）及欧洲***管理局（EMA）授予治疗斯特格病变之孤儿药认证（ODD），以及美国FDA颁发的快速审查认定(Fast Track Designation)及儿科罕见疾病认证（RPD）。 |
