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Opus Genetics宣布收购两种遗传性视网膜疾病基因疗法的权利

2022  12  28

Opus Genetics是一家以患者为中心的临床阶段基因疗法公司,开发遗传性视网膜疾病的治疗方法。该公司今天宣布,已从Iveric Bio手中获得两种基于AAV的遗传性视网膜疾病(IRD)临床前阶段基因治疗产品的权利。Opus将开发新的基因治疗候选产品,以分别解决与最佳营养素-1(BEST1)相关的遗传性视网膜疾病和视紫红质介导的常染色体显性视网膜色素变性(RHO adRP)。



据估计,与BEST1相关的IRD大约影响美国69000人中的一人,即近5000人。BEST1基因治疗旨在向视网膜色素上皮细胞递送BEST1的功能性拷贝,以产生最佳营养素-1蛋白,并使光感受器和视网膜色素上皮之间的稳态正常化。RHO adRP是最常见的IRD之一,仅在美国,估计约有51000人中就有一人受到影响,即超过6000人。



Opus首席执行官Ben Yerxa博士表示:“这些创新的BEST1和RHO adRP项目的加入显著增加了可受益于Opus疗法的患者群体,并补充了我们现有的遗传性视网膜疾病基因治疗管线”。“Opus正在构建一个解决多个IRD的引擎,像这样的交易有助于我们实现基础设施、运营、科学专业知识以及最终患者影响的可持续增长,目标是每年至少一个IND。”



Opus预计在2023年下半年完成额外的IND赋能研究,并为BEST1提交IND。



作为协议的一部分,Opus将负责BEST1和RHO adRP项目的全球研究、开发和商业化。作为交换,Iveric 收到了 500,000 美元的预付款和 Opus 高个位数百分比的所有权。Iveric也有资格获得开发和监管里程碑付款、销售里程碑付款以及产品净销售额的低个位数收益。在某些情况下,Iveric保留了BEST1和/或RHO adRP基因治疗产品未来潜在商业化的某些权利。



“影响美国、欧盟和英国28000多人的BEST1和RHO-adRP是所有遗传性视网膜疾病的重要组成部分,是迫切需要治疗的疾病。IRD是基因治疗的理想靶点,可以阻止视网膜退化,改善严重视力丧失或失明患者的生活,”Bart P Leroy博士说道,他是比利时根特大学和根特大学医院眼科系主任、眼科教授和医学遗传学中心成员;他也是费城儿童医院眼科和Raymond G.Perelman细胞和分子治疗中心的主治医师。


关于Opus Genetics
Opus Genetics是一家针对遗传性视网膜疾病的临床阶段基因治疗公司,具有独特的模式和目标。Opus由抗盲基金会的风险部门RD基金支持,将无与伦比的洞察力和对患者需求的承诺与众多孤儿视网膜疾病的全资项目相结合。其基于AAV的基因治疗组合解决了一些最被忽视的遗传性失明形式,同时创造了新的孤儿药制造规模和效率。该公司总部位于北卡罗来纳州三角研究园区,利用眼部基因治疗先驱的最佳科学知识和专业知识,以透明的方式为患者提供变革性治疗。


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