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Ocugen 宣布 OCU400获得视网膜色素变性和 Leber 先天性黑蒙的孤儿药物指定

2022  12  16
Ocugen是一家专注于发现、开发和商业化新型基因,细胞疗法和疫苗的生物技术公司,今天宣布,FDA授予OCU400人类核激素受体 hNR2E3 孤儿药指定,用于治疗视网膜色素变性(RP)和Leber先天性黑蒙(LCA)。



Ocugen首席科学官Arun Upadhyay博士表示:“在OCU400开发的现阶段,获得孤儿药物称号令人鼓舞”。“我们对OCU400(一种基于核激素的修饰基因治疗产品)以基因无关的方式治疗RP和LCA的潜力感到兴奋。我们期待与FDA和其他机构合作,将OCU400从临床开发推向商业化。”



孤儿药指定是给予某些药物的优势地位,这些药物在治疗、预防或诊断孤儿疾病方面显示出前景。孤儿病是一种罕见的疾病或病症,在美国影响不到20万人。



目前,RP与100多个基因的突变有关,影响了大约11万美国人。LCA与超过25个基因的突变有关,影响美国约10000人。目前,RP和LCA患者没有可用的治疗方案,OCU400有可能用一种产品同时治疗这两种疾病。



OCU400代表了 Ocugen 的修饰基因治疗方法,它基于调节多种生理功能的核激素受体( NHR ),例如体内平衡、繁殖、发育和新陈代谢,以潜在地改善视网膜健康和功能。




关于 Ocugen, Inc.  
Ocugen, Inc. 是一家生物技术公司,专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗,以改善健康并为全球患者带来希望。 我们正在通过勇敢的创新对患者的生活产生影响——开辟利用我们独特的智力和人力资本的新科学道路。 我们突破性的修饰基因治疗平台有可能用单一产品治疗多种视网膜疾病,我们正在推进传染病研究以支持公共卫生和骨科疾病以满足未满足的医疗需求。 在 www.ocugen.com 上发现更多信息,并在 Twitter 和 LinkedIn 上关注我们。



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