2022 12 08
Ocugen是一家专注于发现、开发和商业化新型基因，细胞疗法和疫苗的生物技术公司，今天宣布OCU400临床试验的数据安全和监测委员会(DSMB)最近召开会议，并确定高剂量为研究剂量增加阶段的最大耐受剂量(MTD)。
“DSMB已经建议在研究的扩展阶段，将与视网膜色素变性(RP)相关的NR2E3和RHO基因突变以及与先天性黑朦(LCA)相关的CEP290基因突变的后续受试者按目标剂量进行剂量治疗，到目前为止，还没有报道与OCU400相关的严重不良事件。”Peter Y. Chang博士说，他是马萨诸塞州眼科医学博士，也是OCU400临床试验的DSMB主席。
迄今为止，已有10例与RP相关的NR2E3和RHO基因突变患者在1/2期临床试验中接受了治疗。另外8名患有这些RP基因突变的患者，以及3名患有与LCA相关的CEP290基因突变的患者，将用MTD接受治疗，预计将在2023年第一季度末完成入组。
MTD的数据有可能为美国和其他主要市场计划的3期研究制定策略。公司计划于2025年为OCU400提交生物制剂许可申请。
Ocugen致力于为没有有效治疗方案的遗传性视网膜疾病患者寻找解决方案。目前，RP与100多种基因突变有关，影响全球250多万人。LCA是一种罕见的眼病，与超过25种基因突变有关，全球有超过15万人受到影响。
关于 Ocugen, Inc.
Ocugen, Inc. 是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗，以改善健康并为全球患者带来希望。 我们正在通过勇敢的创新对患者的生活产生影响——开辟利用我们独特的智力和人力资本的新科学道路。 我们突破性的修饰基因治疗平台有可能用单一产品治疗多种视网膜疾病，我们正在推进传染病研究以支持公共卫生和骨科疾病以满足未满足的医疗需求。 在 www.ocugen.com 上发现更多信息，并在 Twitter 和 LinkedIn 上关注我们。
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