2022年12月1日
Opus Genetics是一家以患者为中心的临床阶段基因治疗公司，致力于开发遗传性视网膜疾病的治疗方法，该公司今天宣布，美国食品***监督管理局（FDA）已批准其研究新药（IND）的1/2期申请，这是OPGx-001在LCA5基因（LCA5）双等位基因突变导致的Leber先天性黑蒙（LCA）患者中的首次临床试验。OPGx-001是一种腺相关病毒8（AAV8）载体，用于将功能性LCA5基因精确地递送至视网膜光感受器。目前，还没有针对LCA5相关视力丧失患者的被批准的治疗方法。
Opus首席执行官Ben Yerxa博士表示：“一年多前，我们创立了Opus，以迅速将有希望的潜在治疗方法引入临床，帮助有需要的患者。FDA批准了我们针对LCA5的OPGx-001项目的IND申请，标志着Opus的一个重要里程碑，这是我们进入临床的第一个项目。”。“LCA5体外和体内模型的临床前研究为OPGx-001的安全性和有效性提供了支持。我们期待着在2023年初启动OPGx-01的首次人体试验，并继续构建和推进我们的基因治疗管线，同时研究多个未治疗的遗传性视网膜疾病。”
1/2期开放标签剂量递增试验将评估9名LCA5成年患者的OPGx-001视网膜下给药情况。该试验的目的是评估安全性和潜在益处。一旦***的安全性得到确认，Opus计划增加一个儿科队列。
欲得到更多信息，可以访问clinicaltrials.gov (NCT05616793)。
关于OPGx-001
OPGx-001旨在解决一种Leber先天性黑蒙（LCA），这是由于编码lebercilin蛋白的LCA5基因（LCA5）的双等位基因突变所致。LCA5是一种早发性严重遗传性视网膜变性。对LCA5患者的研究报告了这种疾病中视网膜结构和视觉功能分离的证据，这表明通过基因扩增进行治疗干预的机会。OPGx-001利用腺相关病毒8（AAV8）载体将功能性LCA5基因精确递送至视网膜中的光感受器。包括动物和人类iPSC模型在内的临床前数据表明，在疾病严重程度达到峰值之前施行OPGx-001时，视网膜结构和视觉功能得到了保护。
关于Opus Genetics
Opus Genetics是一家针对遗传性视网膜疾病的临床阶段基因治疗公司，具有独特的模式和目标。Opus由抗盲基金会的风险部门RD基金支持，将无与伦比的洞察力和对患者需求的承诺与众多孤儿视网膜疾病的全资项目相结合。其基于AAV的基因治疗组合解决了一些最被忽视的遗传性失明形式，同时创造了新的孤儿药制造规模和效率。该公司总部位于北卡罗来纳州三角研究园区，利用眼部基因治疗先驱的最佳科学知识和专业知识，以透明的方式为患者提供变革性治疗。
本文章有好好学习天天向上翻译，在此对他表示感谢https://www.globenewswire.com/ne ... l-Disease-LCA5.html |
