2022 11 18
Kiora Pharmaceuticals公司今天宣布，KIO-301首次人体开放标签临床试验的第一名患者完成给药，旨在恢复视网膜色素变性（RP）患者的视力丧失。RP是一种罕见的遗传性眼病，导致视网膜光感受器（视杆细胞和视锥细胞）退化，并通常严重丧失功能视觉。
这项研究的项目负责人、阿德莱德皇家医院的罗伯特·卡斯森博士说：“我们很高兴第一位患者得到了治疗，我对我们迄今为止的观察感到非常鼓舞。”。“值得注意的是，患者在临床上表现良好，药物似乎安全且耐受性良好。在研究早期，患者反馈支持视力改善。我们期待着继续招募临床试验者，评估第一批和更多患者的进一步数据。”
ABACUS是一项针对视网膜色素变性患者的1b期开放标签单剂量递增临床试验。该研究将招募6名患者，评估12只眼睛。第一组三名患者将包括因视网膜色素变性进展而无光感或很少光感的患者，第二组患者将包括能够检测手动和手指计数的患者。主要终点是安全性和耐受性，次要疗效终点包括物体识别和对比评估、导航、功能性 MRI 和其他眼科和生活质量评估。这项单中心研究正在南澳大利亚阿德莱德的皇家阿德莱德医院（RAH）进行。
Kiora总裁兼首席执行官Brian M.Strem博士表示：“我们相信KIO-301能够在患有视网膜色素变性的患者中恢复有意义的视力。”。“这对Kiora来说是一个关键性的发展，因为KIO-301可能成为因RP的有害影响而严重视力丧失的患者的第一个可用视力恢复治疗方案。在这项首次人体研究中证明安全性的能力将是确立KIO-301作为视网膜重生光开关的概念证明的一大步。”
KIO-301是一种可见的光敏小分子，充当可逆的“光开关”，专门设计用于恢复视力受损患者的眼睛感知和解读光线的能力。KIO-301选择性地进入视网膜神经节细胞（退化的视杆和视锥下游的细胞），并将其“转换”为光敏细胞，能够向大脑发出可见光存在或不存在的信号。
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