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Replay 推出HSV大型载体的基因治疗公司专注于视网膜眼病

2022  11  01
Replay是一家通过编写和传递大 DNA 来重新编程生物学的基因组编写公司,今天宣布推出 Eudora,这是一家针对遗传性视网膜疾病的 HSV 基因治疗公司。它是 Replay 的产品公司中第一家利用其高有效载荷能力的单纯疱疹病毒 (HSV) 传递载体 synHSV。Eudora 的联合创始人 Joe Glorioso、Mark Blumenkranz、David Schaffer 和 Vinit Mahajan 教授是经验丰富的企业家,也是 HSV 和视网膜疾病基因治疗领域的全球领导者。

Replay 独特的公司结构将技术开发与疾病领域特定产品公司的治疗产品开发区分开来。Eudora 是 Replay 旗下四家 synHSV 基因治疗产品公司中的第一家,其他三家将大 DNA 基因治疗应用于大脑、皮肤和肌肉的单基因疾病。

Eudora 的产品线包括视网膜色素变性、Stargardt 病和 Usher 综合征 1B 型。Replay 的 synHSV 技术是一种高有效载荷能力的基因缺失 HSV-1 载体,能够提供高达八倍于腺相关病毒 (AAV) 载体的有效载荷。这有助于传递太大而无法融入 AAV 的基因,并实现多基因基因治疗。此外,Replay 正在开发一种 HSV 载体,它可以提供高达 30 倍的 AAV 有效载荷。

Replay 执行主席、总裁 兼联合创始人 Adrian Woolfson评论说:“Replay 的差异化公司结构使其平台技术能够应用于公司一系列重点产品中,这是高度未满足的医疗需求领域的适应症。Eudora 是其中的第一个,由一些世界上最权威的 HSV 和视网膜基因治疗专家领导,他们也是经验丰富的企业家,其中三人共同创立了上市公司。Eudora 为 Replay 提供了展示其 synHSV 技术差异化有效载荷能力的第一个机会,我们相信该技术在眼部基因治疗及其他领域具有变革潜力。”

Replay 的首席执行官兼联合创始人 Lachla n MacKinnon表示:“我们很高兴能与如此杰出的科学家、企业家和医生团队合作。Eudora 是一系列 Replay 产品公司中的第一家,每家公司都展示了我们专有基因组医学平台技术套件的独特方面。我们相信,我们将平台开发与产品开发分离的独特范式代表了有效利用我们基因组医学技术平台的潜力并为具有高度未满足医疗需求的患者提供新一代基因组药物的最佳结构。”

Eudora的创始人、博士Joe Glorioso教授评论说:“Eudora 的加入为利用 Replay 的下一代 HSV-1 交付平台提供了一个独特的机会,该平台由我​​在匹兹堡大学的团队开发并授权给 Replay 使用了几十年。我相信我们的下一代 HSV 传递平台具有几个明显的优势,并且有可能颠覆现有的病毒传递平台。它将能够传递大基因,以及 AAV 载体无法轻易容纳的基因组基因。我很高兴能够与这个杰出的团队一起进一步推进这项技术,他们在开发眼部基因疗法并将其推向临床方面有着令人信服的记录。”

Eudora 联合创始人、医学博士 Mark Blumenkranz 教授补充说:  “对于视网膜基因治疗来说,这是一个激动人心的时刻,我期待与这群经验丰富的企业家和药物开发人员合作,推进我们有前途的新型 HSV 基因疗法进入诊所。Replay 广泛的生物医学专业知识和资源为 Eudora 未来的成功奠定了坚实的基础。”

Eudora的联合创始人David Schaffer 教授评论说: “使用这种下一代 HSV-1 递送平台来增加可以选择性地递送到目标组织的遗传有效载荷的机会是很有趣的。我期待与团队合作,将这种新的基因治疗方式推进临床。”

Eudora联合创始人、医学博士 Vinit Mahajan 教授说:“凭借其目前提供高达八倍 AAV 有效载荷的能力,授权给 Replay 的匹兹堡大学 synHSV 技术提供了解决遗传眼部问题的可能性,这是由大基因和基因组基因引起的疾病。这将为患有遗传性眼病的患者带来更多的基因治疗选择。”



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