2022 10 27
视网膜色素变性（RP）是一组遗传性眼病，会损害视网膜，即眼睛的光敏层。它通常会影响青少年或20多岁的人，不过有些变异会在8岁的儿童身上发生。
目前还没有治愈这种疾病的方法，它不可避免地会导致完全失明。
Stonegate Healthcare最近举办了一场针对该疾病的研讨会。“与视网膜色素变性导致的失明作斗争：疾病的讨论与希望管线”有三位演讲者：抗盲基金会的本·沙伯曼，他提供患者的观点，遗传性视网膜疾病专家克里斯蒂娜·凯博士，Kiora制药公司首席开发官埃里克·丹尼尔斯博士。
一个简单但而优雅的解决方案
RP一直是从业者难以应对的疾病，美国食品***监督管理局（FDA）迄今尚未批准任何针对该疾病的治疗。在许多情况下，这种疾病只有在视力下降开始后才被诊断出来。
根据凯博士的说法，超过65个基因的突变可能导致RP，尽管基因治疗方法为解决RP提供了希望，但FDA不得不基本批准65种独特的基因治疗方法，才有可能治疗所有RP患者。RP 的诊断时机也可能带来挑战，对于许多患者而言，可能为时已晚，无法获得基因治疗的资格。
Kiora 制药公司是一家专业治疗存在大量未被满足需求的眼科疾病的制药公司。在网络研讨会上，丹尼尔斯博士谈到了该公司正在进行1b期临床试验的新型治疗方法KIO-301。这项研究预计将在今年年底前生成中期数据，预计2023年第一季度会有最新结果。
丹尼尔斯博士将KIO-301描述为一种“简单但优雅的解决方案”。KIO-301不专注于视网膜光感受器，后者在RP患者中会死亡，而是将注意力转向视网膜神经节细胞（RGC——构成视神经的细胞）。RGC在RP患者中仍然是可生长发育和有功能的——凋亡的是光感受器（视杆细胞和视锥细胞）。KIO-301特异性地进入眼睛中的RGC并使这些细胞对光敏感。
KIO-301有望恢复RP所致视力丧失患者的显著视觉功能。该治疗不会干扰自然功能性视力，这也使其成为晚期RP患者的潜在可行治疗方法。
RP专家凯博士对Kiora的临床试验充满希望、感到兴奋。
患者对治疗有热情和迫切性
沙伯曼先生提供了患者的观点，表明RP患者热衷于寻找一种治疗方法来解决他们的失明问题，并愿意参与新疗法的早期临床研究。丹尼尔斯博士说，Kiora有很长的来自世界各地的患者名单，他们希望成为该公司临床试验的一部分。
KIO-301与其他潜在疗法（包括基因替代疗法）的区别在于治疗的简便性。凯博士说，她对 KIO-301 很感兴趣，因为它具有潜在的安全性、易于管理和合理的视力恢复方法。KIO-301将通过玻璃体内给药，使大多数眼科医生能够在不需要更多侵入性和昂贵手术的情况下提供治疗。与其他给药途径相比，感染风险极低。
沙伯曼先生说：“对于RP患者来说，即使恢复部分视力也会改变生活。”。“RP对患者及其家人来说是一种情感负担沉重的疾病。KIO-301给那些急切等待失明解决方案的患者带来了希望。”
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