2022 10 13
Ocugen, Inc.是一家专注于发现、开发和商业化新型基因疗法、生物制品和疫苗的生物技术公司，今天宣OCU400第1/2期临床试验的独立数据和安全监测委员会（DSMB）完成了对第2组受试者安全数据的审查，并建议继续进行第3组受试者的登记。公司预计将按计划在2022年第4季度完成第3组的登记。
“我对临床试验的进展感到非常高兴，”该研究的主要研究者、西南视网膜基金会主任、David Birch博士说道。“目前，遗传性视网膜疾病没有任何治疗方法。必须继续努力为目前没有希望的患者找到解决方案。”
OCU400-101 临床研究旨在评估基因修饰治疗候选药物 OCU400 对核激素受体（NHR）基因NR2E3和视紫红质 (RHO) 基因突变引起的 RP 的安全性和有效性。OCU400是Ocugen改良基因治疗平台的一部分，旨在治疗遗传性视网膜疾病和干性年龄相关性黄斑变性。
关于 OCU400
Ocugen的改良剂基因治疗平台通过一种产品来解决多种疾病，从而为眼科提供了独特的方法。 OCU400是一种新型的基因治疗产品候选物，具有广泛的潜力，可以在一系列遗传多样的遗传性视网膜疾病中恢复视网膜的完整性和功能。它由功能性拷贝的核激素受体（NHR）基因NR2E3（使用腺相关病毒载体传递到视网膜中的靶细胞）组成。作为一种有效的修饰基因，NR2E3在视网膜中的表达可能有助于重置视网膜稳态，并可能提供长期的益处，稳定细胞并挽救感光细胞的变性和视力丧失。在临床前研究中，OCU400已证明视网膜的视觉信号得到改善，其中视网膜电图反应显示了在暗光和亮光条件下的改善。
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