Atsena Therapeutics 宣布 基因治疗 GUCY2D 相关 Leber 先天性黑蒙（ LCA1）的 I/II 期临床试验取得积极结果
2022 10 04
Atsena Therapeutics是一家临床阶段基因治疗公司，专注于利用基因药物改变生命的力量来逆转或预防失明，该公司宣布了其领先的研究基因治疗产品ATSN-101的第一/二期临床试验的阳性结果，该产品以前称为SAR439483，用于治疗GUCY2D相关Leber先天性黑蒙（LCA1）。
数据表明，ATSN-101的视网膜下给药耐受性良好，接受最高剂量（1.0E11 vg/眼）治疗的患者在治疗后一个多月通过全视野刺激测试（FST）和多亮度移动测试（MLMT）进行测量，视力出现了临床意义上的改善。
截至2022年7月25日，数据截止日期，共有15名患者（包括三名儿童患者）接受了递增剂量的ATSN-101治疗。与未接受治疗的患者相比，接受最高剂量（N=9）治疗的患者的视网膜敏感性与基线相比有显著更大的平均变化，且治疗眼的最佳矫正视力（BCVA）的平均变化趋势更大。此外，四名接受MLMT测试的患者中有三名显示，与基线光照水平相比，至少有两个水平的改善。未报告与药物相关的严重不良事件，大多数因治疗引起的不良事件是轻微和短暂的。
Atsena Therapeutics首席医疗官Kenji Fujita医学博士说：“LCA1患者出生时视力严重受损或失明，但他们的视网膜结构保持完好，这表明在实施ATSN-101等视网膜下基因治疗后，有机会实现有意义的改善。”。“这些数据表明ATSN-101在保持良好安全性的同时改善了视觉功能，我们对此感到鼓舞。我们期待着启动一项关键试验，以评估ATSN-10l，这将为成功注册和商业化奠定基础。我们也期待着在基因治疗管线中推进其他有希望的项目，以逆转或预防遗传性视网膜疾病患者的失明。”
关于GUCY2D相关Leber先天性黑蒙（LCA1）
LCA1是一种破坏视网膜功能的单基因眼病。它是由GUCY2D基因突变引起的，会导致早期严重视力损害或失明。GUCY2D-LCA1是LCA最常见的形式之一，约20%的遗传性视网膜疾病患者会受到影响。目前尚无批准的LCA1治疗方法。
关于Atsena Therapeutics
Atsena Therapeutics是一家临床阶段基因治疗公司，为遗传性失明开发新的治疗方法。该公司正在进行的I/II期临床试验正在评估一种潜在的LCA治疗方法，LCA是儿童最常见的致盲原因之一。其领先的临床前资产的额外管线由一个腺相关病毒（AAV）技术平台提供动力，该平台专门用于克服遗传性视网膜疾病带来的重大障碍，其独特的方法是根据每个患者的具体需求来指导，以优化治疗。Atsena由佛罗里达大学眼科基因治疗先驱Shannon Boye博士和Sanford Boye创立，总部位于北卡罗来纳州三角研究区，该地区拥有丰富的基因治疗专业知识。更多信息，请访问atsenatex.com。
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