继8月于美国开展LBS-008stargardt,病变三期临床试验后，仁新医药（股票代码：6696，以下简称“仁新”）今（16）日代子公司Belite Bio, Inc（以下简称“Belite”，那斯达克股票交易代码：BLTE）公告，再获中国国家***监督管理局（NMPA）核准于中国大陆开展LBS-008stargardt,病三期临床试验。目前该三期临床试验已于美国、英国、德国、比利时、瑞士、香港、台湾、澳洲等地展开，并已收至多名病患，预计全球招募约60名患者。
stargardt病（简称STGD1）目前仍无治疗药物，全球存在巨大未被满足的医疗需求，根据美国投资银行的研究报告，STGD1全球市场规模预估于2030年可达到每年12.7亿美金（约393亿台币）。LBS-008之STGD1三期临床试验为首个核准于中国大陆开展的STGD1临床试验，也是目前全球唯一STGD1三期临床试验，加上已获得FDA快速审查认定（Fast Track）的优势，LBS-008有机会成为全球首个STGD1核准药物，抢攻庞大市场商机。
仁新董事长林雨新表示：「我们非常满意LBS-008的临床试验进展，且很高兴能于中国大陆开展STGD1三期临床试验，加快临床收案速度，早日为患者带来治疗方法。STGD1的发病率为万分之一，是最常见的遗传性视网膜退化疾病，导致许多***和儿童的中央视力模糊、丧失。LBS-008为一口服药锭，预计可及早治疗，以维持视网膜组织的健康并解决巨大未满足的医疗需求。」
Belite目前正同步进行LBS-008针对STGD1为期两年的临床二期试验和为期两年的临床三期试验。该临床二期试验于澳洲及台湾招募13名青少年受试者，尽管此阶段之STGD1为恶化极为快速的阶段，但用药六个月之初步数据显示，13名患者中有8名（或61.5%）至少有一只眼睛的最佳矫正视力（BCVA）获得改善，其中2名患者的双眼之BCVA获得改善。此外，13名受试者中仅有1名受试者在用药六个月后产生视网膜萎缩（萎缩范围约为0.3平方毫米）。Belite预计于2022第四季取得该二期临床试验用药一年之数据。
LBS-008治疗STGD1的三期临床试验，是一项多中心、随机分配、双盲与安慰剂对照的研究，持续二年，以评估LBS-008治疗STGD1青少年患者的安全性及有效性。
此外，由于干性黄斑病变（简称干性AMD）之病理生理学与STGD1相似，同为有毒双维甲酸（bisretinoids）于视网膜过度积累，使得感光细胞死亡而导致患者失明，LBS-008获美国国家卫生研究院（NIH）蓝图计划认可并给予研发赞助，NIH更公开表示LBS-008为一款具潜力减缓或抑制干性AMD恶化的市场首见口服药物。Belite相信LBS-008 可透过口服给药的方式，及早治疗STGD1及干性AMD。Belite预计于2022年第四季度启动干性AMD的临床2/3期试验，抢攻千亿未被满足的医疗需求市场。
欲了解LBS-008治疗stargardt,病变青少年病患之三期临床试验的更多信息，请参考Belite官网：https://belitebio.com/#clinical-trials
* 关于LBS-008：
LBS-008是一种新型口服药物，用以及早治疗以防止眼睛中导致STGD1与干性AMD的毒素累积。这些毒素是维生素A（视黄醇）在眼睛内的视觉循环中所产生的副产品。由于视黄醇结合蛋白4 （RBP4）是一种将视黄醇运送到眼睛内的运输蛋白，预计可透过LBS-008拮抗RBP4来降低和维持血液中视RBP4的浓度，进而调节视黄醇进入眼睛的数量，减少造成STGD1和干性AMD的毒素的形成，以维持视网膜组织的健康。LBS-008已获得美国FDA 授予快速审查认定 （Fast Track Designation）、儿科罕见疾病认证（RPD）与获得美国FDA与欧洲EMA授予罕见疾病认证（ODD）。
* stargardt 病变：
STGD1是***和儿童中最常见的遗传性视网膜退化疾病。这种疾病是因视网膜特异性基因（ABCA4）基因突变所引起，该基因异常会导致有毒维生素A代谢物（称为「双维甲酸」）在视网膜大量积累，导致视网膜细胞死亡和中央视力逐渐丧失。此外，STGD1和干性AMD具有相似的病理生理学特征，其特征都为细胞毒性双维甲酸的过度积累、视网膜细胞死亡与视力丧失。
* 老年性干性黄斑病变：
干性AMD在美国是导致视力丧失的主要原因，目前尚无治疗药物。美国估计有1,100万干性AMD患者，且全球有超过1.96亿患者，估计造成全球2,550亿美元的直接医疗成本。
新闻联络人：
仁新医药 事业发展处副处长 黄先龙
电话：(02) 8780-5008
Email：jerryhuang@linbioscience.com
关于仁新医药：
仁新医药（股票代号: 6696）成立于2016年，为一新药研发公司，锁定未被满足的医药需求，专注开发市场首见药物，治疗癌症、眼科、代谢相关疾病。目前主要发展中的药物共有四项，包括由旗下子公司Belite Bio（(Nasdaq: BLTE)）开发的LBS-008（干性黄斑病变、stargardt,病）、LBS-009（非酒精性脂肪肝炎）以及由仁新医药开发的LBS-007（急性白血病、实质肿瘤）、LBS-002（原发性与转移性脑癌）。其中，LBS-008分别取得美国食品***监督管理局（FDA）及欧洲***管理局（EMA）授予治疗stargardt,病变之孤儿药认证（ODD），以及美国FDA颁发的快速审查认定(Fast Track Designation)及儿科罕见疾病认证（RPD），而LBS-007也已获FDA授予治疗急性淋巴细胞白血病孤儿药认证。更多的公司信息请详见官网：http://www.linbioscience.com。
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