2022 09 14
Nanoscope Therapeutics Inc.是一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布其 MCO-010 的 2 期临床试验已全部注册，这是一种环境光用于 Stargardt 病的可激活多特征视蛋白 (MCO) 光遗传学单一疗法可恢复盲人患者的视力。第二阶段 STARLIGHT 试验的六个月数据预计将在 2023 年上半年发布。
Nanoscope 首席执行官 Sulagna Bhattacharya 说：“我们对 MCO-010 的治疗潜力感到兴奋，这得到了先前临床前和临床研究的可靠数据的支持，完成这项为期两个月的快速注册，将评估单次玻璃体内注射 MCO-010 的安全性和效果，这使我们在开发这种具有广泛治疗应用的新型疗法方面又向前迈出了一大步。”
第2阶段STARLIGHT开放标签试验（NCT05417126）招募了6名受试者，这些受试者因临床或遗传诊断为Stargardt病而出现晚期视力丧失。在这项研究中，所有受试者都接受了与公司 2b 期视网膜色素变性 (RP) 研究中使用的相同的单次玻璃体内剂量 1.2E11gc/眼的 MCO-010。
“Stargardt病是一种影响***和儿童的致盲性疾病。它是最常见的黄斑营养不良疾病，目前没有既定的治疗方法，”迈阿密大学眼科教授兼第二阶段STARLIGHT试验的主要研究者、医学博士Byron Lam、Robert Z.和Nancy J.Greene说。“MCO-010有可能改善RP和Stargardt患者的视觉功能，我们期待看到这项研究的数据。”
Nanoscope 的光遗传学疗法使用专有的 AAV2 载体将 MCO 基因传递到视网膜细胞中，以实现在不同颜色环境中的视觉。该疗法作为单次玻璃体内注射给药，无需任何其他设备或干预措施即可在医疗门诊给药。 MCO-010已从 FDA 获得 RP 和 Stargardt 病的孤儿药指定，同时在 Nanoscope 的 RP 患者的 2b 期 RESTORE 试验中进行评估，试验结果也预计在 2023 年上半年发布。
关于 Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010目前正在美国进行 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验，用于治疗视网膜色素变性 (NCT04945772)，预计将于 2023 年上半年发布一线数据。该公司还发起了一项Stargardt 患者的 MCO-010 治疗 2 期试验 (NCT05417126)。 MCO-010已获得 FDA 对 RP 和 Stargardt 的孤儿药指定。临床前资产包括用于地理萎缩的非病毒激光递送的 MCO-020基因疗法。
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