2022年9月8日，北京中因科技有限公司宣布其基因治疗药物ZVS101e注射液IND申请获得国家***监督管理局审评中心（CDE）受理。ZVS101e注射液是中因科技与北医三院合作研发，2021年3月完成知识产权转化，具有独立自主知识产权，适应症为结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy，BCD）患者。
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BCD全球发病率为1/67000，在亚洲人群特别是中国和日本相对多见，发病率约为1/24000。BCD由CYP4V2基因突变导致，呈常染色体隐性遗传。绝大多数BCD患者于20-30岁发病，双眼受累，早期可能无症状，随着疾病进展逐渐出现中心视力下降和色觉障碍等，患者通常在40-50岁左右由于严重的视力下降和视野缩小成为法定盲人。是工作年龄人群不可逆双眼盲的重要病因之一。虽然BCD是一类严重的致盲性眼病，然而自发现至今八十余年仍无药可治。
中因科技致力于遗传性眼病基因治疗药物研发。此次获批的ZVS101e注射液已于2021年8月获得美国FDA孤儿药资格授权，并完成全球首个探索性临床试验，表现出优异的疗效和安全性。ZVS101e注射液的IND受理，是基因治疗药物研发的重要里程碑，距离为BCD患者带来光明更近了一步。
关于中因科技
北京中因科技有限公司是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供诊疗全程“一站式”服务。公司基因治疗平台基于基因替代和基因编辑治疗两个方向建立了从靶标筛选、基础研究、动物实验、干细胞验证到AAV病毒生产完整的药物开发体系，在国内率先进行了眼科基因治疗药物研发，探索性临床试验表现出了优异的疗效和安全性。公司基因诊断平台聚焦眼科遗传病精准诊断、生育预防和大众视力健康，拥有第三方医学检验机构资质，可为遗传性眼病患者提供快速、准确、可靠、专业的基因检测与遗传咨询服务。
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