中国临床试验注册中心官网显示：一项评价视蛋白（Opsin）基因治疗晚期视网膜色素变性患者的安全性、耐受性及初步疗效的研究者发起的临床试验，注册时间为2022年7月27日（注册号：ChiCTR2200062174，注册状态为：预注册）。
研究实施负责（组长）单位：苏州大学附属第一医院。其经费或物资来源：苏州星明优健生物技术有限公司。此研究主要目的：在晚期视网膜色素变性患者中，评估基因治疗药物（UGX-06）通过单次玻璃体腔注射（IVT）的安全性和耐受性。次要目的：评估基因治疗药物（UGX-06）治疗晚期视网膜色素变性患者的初步疗效。探索性目的：探索晚期视网膜色素变性患者基因治疗前后其他安全性指标或疗效指标可能的变化；探索晚期视网膜色素变性患者治疗前后血液腺病毒载体的安全性；探索晚期视网膜色素变性患者基因型与预后的关系。 招募人数：12人（确诊为非综合征性 RP）。视力要求：较低视力眼的最佳矫正视力＜0.02。
据本公众号获得的信息，本研究项目已经通过了苏大伦理会即将招募志愿者。
在近年来的基因治疗研究中，光遗传学一直是一个热门的话题。晚期视网膜变性的特征在于患者丧失了所有的光感受器，但患者剩余的视网膜层，特别是视网膜内的双极细胞和神经节细胞却都还是完好无损的。因此使用 AAV 、Ad等基因载体在这些残留但完好的非感光细胞中异位表达外源的光敏蛋白，可能会重新赋予失明患者视网膜光敏性。
星明优健(UgeneX Therapeutics)是一家专注于开发治疗眼科疾病创新药物的生物医药科技公司。公司研发的新型基因治疗策略能够使完全失明的患者重新恢复视力。传统的基因治疗手段只能在患者病变的视网膜神经细胞缺失之前发挥作用，并且只能延缓疾病进程。星明优健开发的新型基因治疗策略，是利用患者视网膜中的其他神经细胞类型原位再生缺失的神经细胞，因此可以使失明患者重见光明。这种基于神经细胞的再生潜能开发的新型基因治疗手段也可以用于神经系统的其他部位，治疗其他神经系统疾病。
星明优健创始科学家、首席科学官刘洪军博士是视网膜神经神经细胞再生领域的专家，他领导的研究团队在世界上首次发现完全分化的视网膜神经细胞仍然具备再生潜能，可以用作再生视网膜中的其他神经细胞类型。
刘洪军博士在圣地亚哥州立大学取得博士学位后，先后在UCSD、NIH做博士后研究；在创立星明优健前，先后在匹兹堡大学和上海科技大学任职。 |
