2022 07 12
开发内源性再生疗法的公司(Endogena Therapeutics Inc.)今天宣布，其先导产品EA-2353 一种用于视网膜色素变性(RP)的光感受器再生疗法)的首个患者已接受1/2a期临床研究给药。
RP是一组遗传性疾病，可导致缓慢进行性视网膜变性和视力丧失，目前大多数患者还没有治疗方法。它是遗传性失明的主要原因，目前全世界估计有150万人受到影响。
EA-2353采用了一种新颖的小分子方法，选择性地激活内源性视网膜干细胞和祖细胞，这些细胞分化为光感受器，因此可以潜在地保存或恢复视觉功能。这种不区分基因的治疗方法在有多种遗传原因的RP中具有显著优势。EA-2353于2021年5月被美国食品和药物管理局(fda)授予孤儿药称号。
1/2a期剂量递增研究将验证EA-2353玻璃体腔注射的安全性、耐受性和初步疗效。在美国的6个地点，共有14名不管任何基因突变而患有RP的患者将被招募。
美国俄勒冈州凯西眼科研究所首席研究员、医学博士、眼科教授Mark Pennesi说:“这是非常令人兴奋的，我希望这种新的治疗方法有可能成为目前没有其他选择的RP患者的重大改变。”
Endogena首席执行官Matthias Steger博士说:“这是对Endogena团队的奉献和对这种新治疗模式的坚定信念的致敬，我们已经达到了开始对RP患者的第一个研究的重要里程碑。这是我们第一次能够给RP患者带来真正的希望。”
Endogena的人工智能驱动药物发现平台，结合调节视网膜干细胞和视网膜色素上皮细胞的分子途径的前沿知识，为解决与衰老和遗传疾病相关的退行性疾病提供了一种潜在的新治疗模式。除了EA-2353, Endogena的其他产品还包括一种治疗干性年龄相关性黄斑变性(AMD)的药物，该药物正在进行IND-enabling的研究。
关于Endogena
Endogena Therapeutics Inc. 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现和开发一流的内源性再生药物来修复和再生组织和器官。它的方法有可能改变与衰老和遗传疾病相关的退行性疾病的治疗方式。该概念基于选择性调节内源性成体干细胞和祖细胞，以通过小分子控制组织修复。 Endogena 最先进的项目针对眼睛的退行性疾病，包括视网膜色素变性和地理萎缩（继发于 AMD）。 Endogena 在美国旧金山注册，是 Rejuveron Life Sciences 集团公司的一部分，其业务位于苏黎世生物技术园的 Rejuveron 最先进的实验室设施和加拿大多伦多的 JLABS。
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