Opus Genetics 宣布有希望的新数据突出基于 AAV 的基因疗法治疗罕见遗传性视网膜疾病的潜力
2022 05 05
Opus Genetics 是一家以患者为中心的基因治疗公司，开发遗传性视网膜疾病的治疗方法，今天宣布了来自评估其基因疗法 OPGx 潜力的研究的有希望的新临床前数据- 001 和 OPGx-002 用于解决 Leber 先天性黑蒙 (LCA) 的形式，这是一组罕见的遗传性视网膜疾病，其特征是感光细胞退化，分别由于 LCA5 或 RDH12 基因的突变。
在准备 OPGx-001 和 OPGx-002 的 IND 试验时，进行了研究以确定 LCA5 和 RDH12 遗传性视网膜疾病基因治疗的资格、治疗窗口和可能的结果测量。此外，在非人类灵长类动物 (NHP) 中对含有 LCA5 或 RDH12 的 AAV8 载体进行视网膜下递送的安全性评估。
数据表明，尽管存在严重的视网膜功能障碍，但 LCA 患者表现出可检测的感光区域，这些区域可能是基因增强疗法的目标，在 LCA5-LCA 患者的中央和中周边视网膜以及 RDH12-LCA 患者的中央和视乳头周围视网膜中发现。在 NHP 的两项剂量范围研究中，OPGx-001 和 OPGx-002 的视网膜下给药耐受性良好，在较高剂量下观察到轻度炎症变化。这些数据支持基因增强的治疗潜力和耐受性，以解决 LCA5-LCA 和 RDH12-LCA，并为正式的临床前毒理学研究和未来的人体临床试验提供指导。
Opus 首席科学官 Ash Jayagopal 博士说：“由于 LCA5 或 RDH12 基因突变而患有 Leber 先天性黑蒙的患者会经历快速的视网膜变性，导致儿童早期视力丧失。” “在 LCA 患者中检测到保留的感光细胞标志着一个针对突变的治疗机会，并可能通过基因增强疗法来恢复结构和功能。此外，灵长类动物模型中令人鼓舞的剂量范围结果表明，基于 Opus 的 AAV8 基因疗法的视网膜下给药是安全的，并为我们的毒理学研究中使用的剂量提供了依据，这是我们走向 OPGx 临床路径的关键一步- 001 和 OPGx-002。”
今天，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的Jean Bennett医学博士、Opus的科学联合创始人在科罗拉多州丹佛举行的视力和眼科研究协会(ARVO) 2022年年会上展示了这些数据;以及宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的托马斯·阿莱曼医学博士。
同样在ARVO 2022年，Jayagopal博士被授予ARVO研究员的头衔，这一荣誉是为了表彰目前ARVO成员的个人成就、领导力和对ARVO协会的贡献。
关于 Opus
Opus Genetics 是一家开创性的遗传性视网膜疾病基因治疗公司，具有独特的模型和目的。在 Foundation Fighting Blindness 的风险投资部门 RD Fund 的支持下，Opus 将无与伦比的洞察力和对患者需求的承诺与众多视网膜疾病的全资项目相结合。其基于 AAV 的基因治疗产品组合解决了一些最被忽视的遗传性失明形式，同时创造了新的制造规模和效率。该公司总部位于北卡罗来纳州罗利，利用最佳科学知识和眼部基因治疗先驱的专业知识，透明地推动对患者的变革性治疗。欲了解更多信息，请访问 www.opusgenetics.com。
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