Ray Therapeutics 从加州再生医学研究所 (CIRM) 获得 400 万美元的资金推动光遗传学技术平台的开发
2022 04 27
为患有视网膜退行性疾病的患者开发光遗传学基因疗法的生物技术公司 Ray Therapeutics 今天宣布，加州再生医学研究所 (CIRM) 已授予该公司 400 万美元的赠款以支持其发展Ray-001，一种用于治疗视网膜色素变性和其他遗传性视网膜疾病的光遗传学疗法。
“我们的目标是始终尽可能快地推进最有前途的研究”
视网膜色素变性(RP) 是一种退行性遗传疾病，会导致视网膜变性，导致大多数患者几乎或完全失明。在这种遗传退行性疾病中发生的感光细胞的严重丧失导致患者部分或完全失明。目前，一旦感光细胞丢失，没有有效的治疗方法可以恢复视力。
Ray Therapeutics 的主要疗法 RAY-001 用于治疗视网膜色素变性，将光敏通道视紫红质输送到视网膜细胞，利用光遗传学的能力恢复视力。基于临床前研究证明的治疗持久性，RAY-001旨在通过玻璃体内注射进行一次性治疗，终生可持续。与目前正在开发的 RP 基因疗法不同，这些疗法针对特定的基因突变或具有仅针对少数患者群体的剩余感光细胞的个体，Ray-001 疗法与突变无关。
“Ray-001 有可能解决视网膜色素变性患者的重大未满足需求。 CIRM 的资金和战略支持将加速我们的主要光遗传学候选药物开发进入临床试验，用于急需新疗法的失明患者和即将失明的患者，而无需额外佩戴眼镜或额外光刺激的设备，” Ray Therapeutics 首席执行官Paul Bresge 说 “来自 CIRM 独立评审员的一致赞成票，并在我们的申请队列中获得最高分，为我们的科学原理、项目开发和团队提供了强有力的验证。我们期待着将我们的候选疗法推进到视网膜色素变性的临床试验中。”
加州再生医学研究所 (CIRM) 总裁兼首席执行官 Maria T. Millan 博士说。“我们的目标是始终尽可能快地推进最有前途的研究，一次性治疗视网膜色素变性，如 Ray-001，将对患有这种退行性疾病的患者产生重大影响。这项技术也有可能满足服务不足群体的需求，因为 RP 在服务不足的人群中非常普遍，尤其是西班牙裔人群。我们期待 Ray Therapeutics 将这种改变生活的再生疗法带给患有遗传性致盲眼病的患者。”
关于 Ray Therapeutics
Ray Therapeutics 正在为患有致盲疾病的患者开发新的光遗传学基因疗法。该公司正在开发其主要候选药物 Ray-001，用于治疗视网膜色素变性，这是一种退行性视网膜疾病，医疗需求尚未得到满足。该公司的使命是利用光遗传学为患有遗传性视网膜疾病的患者恢复视力，而不受基因突变的影响。 Ray Therapeutics 位于加利福尼亚州圣地亚哥。如需更多信息，请访问 www.raytherapeutics.com。
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