2022 04 12
Opus Genetics 是一家以患者为中心的基因治疗公司，致力于开发遗传性视网膜疾病的治疗方法，今天宣布与 National Resilience, Inc. (Resilience) 达成一项战略制造服务协议，该公司是一家专注于技术的生物制造公司，致力于扩大复杂药物的可及性，以支持Opus管线的开发和制造。
Resilience 将为 Opus 的基于腺相关病毒 (AAV) 载体的遗传性视网膜疾病 (IRD) 基因疗法的 IND 毒理学和首次人体材料提供工艺和分析开发、质量控制测试和 GMP 制造服务用于临床前研究和美国未来的临床试验。这项工作将在 Resilience 位于马萨诸塞州沃尔瑟姆和北卡罗来纳州三角区研究中心的设施中进行。
美国抗盲基金会 首席执行官 Ben Yerxa 博士说“Resilience 采用了我们的创新模式，以创建一个临床制造基础设施，该基础设施可用于解决罕见的遗传性视网膜疾病，我们很高兴参与这一战略合作，利用 Resilience 的专业知识使 Opus 处于最佳位置，可以有效地将我们基于 AAV 的基因疗法推向临床并面向需要它们的患者。”
Resilience 首席执行官 Rahul Singhvi 表示：“帮助 Opus 将遗传性视网膜疾病的基因疗法推向临床，有望为服务不足的患者带来新的治疗方法，我们很高兴能在公司的关键时刻与 Opus 合作进行工艺开发和制造。”
Opus 的主要项目 OPGx-001 旨在解决先天性黑朦 LCA5 基因的突变，该基因编码lebercilin 蛋白。 Opus 预计今年将提交 IND 并进入 OPGx-001的首次人体试验。 Opus 的早期项目包括 OPGx-002，用于恢复蛋白质表达并阻止由视网膜脱氢酶 (RDH12) 基因突变引起的视网膜营养不良患者的功能恶化，以及 OPGx-003，是一种基因增补疗法，旨在阻止由烟酰胺单核苷酸腺苷酰基转移酶1 (NMNAT1)基因突变引起的视网膜退行性疾病的儿童患者功能恶化。
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