2022 04 07
日前，生物医药公司ViGeneron宣布与再生元（Regeneron）达成针对特定靶标的研发合作协议。开发和商业化一种基于ViGeneron新型工程重组腺相关病毒载体(vgaav)的基因治疗产品，用于治疗一种遗传性视网膜疾病(IRD)。
根据研究合作条款，Regeneron和ViGeneron将为一个未公开的IRD靶点创建和验证基于vgaav的治疗候选药物。ViGeneron收到预付款和研究资金。Regeneron可以获得独家授权，为特定目标开发、商业化和生产基于vgaav的产品。ViGeneron有资格获得期权行权费、开发和商业里程碑付款，以及净销售额的版税。
ViGeneron的vgAAV载体平台旨在克服现有腺相关病毒(AAV)基因治疗的局限性。到目前为止，有效的感光细胞靶向治疗依赖于视网膜下载体的传输，而这种传输方式往往无法实现广泛的感光细胞转导，从而带来视网膜脱离和附带损害的巨大风险。vgAAV载体可能通过玻璃体内注射有效地转导靶细胞，允许侧向扩散，并最大限度地降低传统视网膜下注射引起的视网膜脱离的风险。
ViGeneron 联合创始人兼首席执行官 Caroline Man Xu 博士说“我们很高兴与 Regeneron 合作，为患有遗传性眼病的患者提供玻璃体内递送的基因治疗，与 Regeneron 的这项协议进一步验证了我们的 vgAAV 平台的潜力，这对我们来说非常好，还提供了一笔交易价值，为我们的平台和专有程序开发活动提供了资金。此外，它符合我们通过临床试验为选定的视网膜目标开发专有项目的战略，同时最大限度地利用我们的技术平台，与领先的生物制药公司在视网膜疾病、中枢神经系统和其他疾病领域开展额外的合作项目。我们的目标是克服目前基因治疗的局限性，为有需要的患者带来一种新的治疗方法。”
关于 ViGeneron
ViGeneron 致力于将基因治疗创新带给有需要的人。该公司正在推进其专有的基因治疗管线以治疗眼科疾病，同时与视网膜疾病、中枢神经系统和其他疾病领域的领先生物制药公司合作。 ViGeneron 的两个新型下一代基因治疗平台旨在解决现有基于腺相关病毒 (AAV) 的基因治疗的局限性。第一个是 vgAAV 载体平台，可实现卓越的靶细胞转导效率，旨在克服生物障碍，从而实现新型、侵入性较小的给药途径，例如玻璃体内注射。第二个是REVeRT（通过mRNA反式剪接重构）技术平台，可以有效重构视网膜、大脑、心脏、肝脏和骨骼肌等各种组织中的大基因（>5Kb）。私人拥有的 ViGeneron 成立于 2017 年，由一支在 AAV 载体技术和临床眼科基因治疗项目方面拥有经验丰富的团队创立，位于德国慕尼黑。欲了解更多信息，请访问 www.vigeneron.com
https://www.globenewswire.com/ne ... disease-target.html |
