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Ocugen , Inc .宣布第一个患者在 1/2 期临床试验中接受广谱性基因疗法
Ocugen , Inc .宣布第一个患者在 1/2 期临床试验中接受广谱性基因疗法 OCU400治疗遗传性视网膜变性
2022 04 02
Ocugen, Inc.是一家专注于发现、开发和商业化新型基因疗法、生物制品和疫苗的生物技术公司，该公司宣布首位患者已经在 OCU400 的 1/2 期临床试验中给药，OCU400 是一种基因修饰治疗候选药物，用于治疗由核激素受体（NHR）基因NR2E3和视紫红质 (RHO) 基因突变引起的视网膜色素变性(RP)。
第一个患者给药标志着剂量递增、单盲、1/2 期安全性和有效性研究的开始。这项 1/2 期研究目前正在招募中。更多信息可以在 ClinicalTrials.gov 上找到 NCT05203939。
“Ocugen 的每个人都对这个重要的里程碑感到兴奋。 Ocugen 董事会主席、首席执行官兼联合创始人 Shankar Musunuri 博士说：“我们的团队每天都在努力开发一种治疗方法，用于那些面对遗传性视网膜疾病别无选择的人。” “研究的第一阶段是对产品的安全性评估，最终进入对患者的疗效研究。今天的宣布标志着我们在实现我们治愈失明疾病的使命方面迈出了重要的第一步。”
RP 是一组罕见的遗传疾病，涉及视网膜的感光细胞的退化和死亡。常见症状包括夜间视力障碍和逐渐丧失周边视力。一般估计，RP 在全球范围内影响大约 4,000 人中的 1 人（约 200 万人）。 目前尚无基于导致该疾病所有基因突变 的广谱性疗法。
Ocugen 的修饰基因治疗平台旨在靶向调节视网膜内多种功能的核激素受体 (NHR)，使其有可能通过单一产品解决许多不同的基因突变，进而解决多种视网膜疾病。传统的基因疗法将非功能基因的功能版本转移到靶细胞中，一次只处理一个单独的基因突变。
Rose-Silverthorne 视网膜变性实验室科学主任 David Birch 博士说：“我们的前提是，在患者目前处于的任何阶段都可以阻止疾病进展，从而有可能防止进一步的视力丧失。” “这项 1/2 期临床试验针对因 NR2E3 和 RHO 基因突变而导致 RP 的人。根据安全性和有效性结果，这项研究可能会在第 3 期扩大研究范围，将包括额外的基因突变，该研究旨在证明 OCU400 在 RP 和 Leber 先天性黑蒙患者中的广泛应用。如果获得批准，我们相信 OCU400 最终可能会影响面临视网膜色素变性和其他源于超过 175 个基因突变的视网膜疾病的人的生活。”
关于 OCU400
Ocugen的改良剂基因治疗平台通过一种产品来解决多种疾病，从而为眼科提供了独特的方法。 OCU400是一种新型的基因治疗产品候选物，具有广泛的潜力，可以在一系列遗传多样的遗传性视网膜疾病中恢复视网膜的完整性和功能。它由功能性拷贝的核激素受体（NHR）基因NR2E3（使用腺相关病毒载体传递到视网膜中的靶细胞）组成。作为一种有效的修饰基因，NR2E3在视网膜中的表达可能有助于重置视网膜稳态，并可能提供长期的益处，稳定细胞并挽救感光细胞的变性和视力丧失。在临床前研究中，OCU400已证明视网膜的视觉信号得到改善，其中视网膜电图反应显示了在暗光和亮光条件下的改善。 |
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