2022 03 19
Kiora Pharmaceuticals, Inc.已获得美国食品***监督管理局 (FDA) 颁发的孤儿药称号, 这是针对该公司的KIO-301治疗视网膜色素变性的研究性新药。视网膜色素变性是一种罕见的遗传性眼病，可由于视杆细胞和视锥细胞的退化而导致严重的视力丧失。 Kiora 预计将在 2022 年第三季度启动 KIO-301 的临床试验。孤儿药指定为与 FDA 的开发讨论提供便利，为合格的临床试验提供税收抵免，免除营销申请的用户费用（PDUFA 费用）和延长市场独占性长达七年的时间，以鼓励公司开发针对罕见疾病的治疗方法。
Kiora 总裁兼首席执行官 Brian M. Strem 博士说：“这一称号反映了仅在美国就估计有 80,000 名视网膜色素变性患者需要新的治疗选择。” “虽然 RP 可能由多种基因突变引起，但我们的小分子 KIO-301 有可能用作独立疗法，无论潜在突变如何或与下一代基因特异性疗法结合使用。我们计划今年晚些时候在澳大利亚开始 1b 期临床试验，然后在美国和世界范围内开始更大规模的临床研究。”
KIO-301（苄基乙基氨基偶氮苯季铵）是一种可见光敏感的小分子，可作为可逆的“光开关”，专门用于恢复视力受损患者的眼睛感知和解释光线的能力。 KIO-301 选择性地进入特定的视网膜神经节细胞（这是退化的视杆细胞和视锥细胞的下游）并将它们转化为光感应细胞，能够向大脑发出光存在或不存在的信号。
视网膜色素变性是一种罕见的遗传性疾病，通常表现为低光视力丧失，随后视野缩小（周边视力丧失）并最终丧失中心视力。这种情况影响大约每 3,000 到 5,000 人中的一个，并且是由来自 150 多个基因突变的 50 多个不同的遗传亚型引起的。
关于Kiora
Kiora是一家临床阶段的生物技术公司，开发和商业化治疗眼科疾病的产品。 KIO-301 是一种分子光开关，具有恢复遗传性和/或年龄相关性视网膜变性患者的光感的潜力。
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