2022 02 25
Editas Medicine是一家领先的基因组编辑公司，今天公布了 2021 年第四季度和全年的业务亮点和财务业绩。以下是关于遗传性视网膜疾病方面的
LCA10 的 EDIT-101
首次体内眼部基因编辑数据证明了基因编辑和潜在临床益处的证据；预计在 2022 年 2 月进行临床更新
Editas Medicine 完成了对 EDIT-101 的 BRILLIANCE 研究中所有***队列的给药，这是一种针对 CEP290 相关的视网膜退行性疾病 Leber 先天性黑蒙症 10 (LCA10) 的研究性治疗。先前公布的 EDIT-101初步临床结果显示了良好的安全性和令人鼓舞的临床获益信号。
公司仍有望在 2022 年上半年完成儿童中剂量队列的给药，并预计今年开始儿童高剂量队列的给药。
此外，公司正在扩大一个或多个先前完成的***队列的注册，以探索剂量响应和支持注册试验终点的建立，预计这一步骤会到年底开始。
Editas Medicine 还预计将在 2022 年下半年提供 BRILLIANCE 试验的临床更新。该更新预计将对所有接受过至少六个月随访评估的患者进行安全性和有效性评估，其中包括至少 12 个月的***中剂量组数据，以及至少 6 个月的***高剂量组数据。
在即将召开的视觉和眼科研究协会（ ARVO ）年会上，公司将提供 EDIT-101的安全性更新，评估 BRILLIANCE 试验中的病毒脱落，以确定系统性病毒持续存在的任何风险。
RHO基因-adRP 的 EDIT-103
推进 IND 研究；将在 ARVO 上展示的其他非人类灵长类动物数据
Editas Medicine 正在开发 EDIT-103，用于治疗视紫红质相关的常染色体显性遗传性视网膜色素变性 (RHO-adRP)，这是一种渐进形式的视网膜变性。 EDIT-103 使用两个腺相关病毒 (AAV) 载体来敲除和替换视紫红质基因中的突变，以保持感光细胞功能。这种方法可以潜在地解决超过 150 个导致 RHO-adRP 的基因突变。公司认为，在体内同时敲除和替换同一细胞中的基因可能会导致解决其他常染色体显性遗传疾病，这些疾病产生的不健康功能需要纠正。
Editas Medicine 表明 EDIT-103 的非人类灵长类动物数据表明，超过 95% 的高效编辑和潜在的治疗有效恢复正常视紫红质蛋白。该计划继续向 IND 支持研究推进，更多临床前数据将在即将举行的 ARVO 年会上公布。
USH2A基因 的 EDIT-102
与初始构建相比，生产性编辑提高了约 350%
用于治疗Usher综合征2A (USH2A)相关视网膜色素变性的EDIT-102优化版本正在优化中。使用带有AsCas12a核酸酶的双载体方法，Editas Medicine与初始构建相比，将生产性编辑提高了约350%。
Editas Medicine 预计将在 2022 年宣布一项针对体内眼部适应症的新开发候选药物。
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