2022 年1月5日
Ray Therapeutics是一家为致盲性疾病患者开发光遗传学基因疗法的生物技术公司今天宣布结束由 4BIO Capital 领投的 600 万美元种子轮融资。
“我很高兴能够领导一个团队开发我们的光遗传学基因疗法 Ray-001，它有可能恢复患有致盲性疾病的患者的视力，从视网膜色素变性开始，这是一个显着未满足的医疗需求领域。”
这笔资金将用于推进其光遗传学疗法 Ray-001 进入视网膜色素变性 (RP) 的临床试验。基于临床前研究中证明的治疗持久性，Ray-001 旨在通过玻璃体内注射进行一次性治疗，可持续终生。目前正在开发的 RP 基因疗法针对特定的基因突变或仅针对少数患者群体的具有剩余光感受器的个体，不同的是，Ray-001 与致病突变无关。
光遗传学基因疗法是一种很有前途的方法，它有可能为视障人士和盲人恢复有用的视力。在 RP 中，患者的光感受器（视力所需的主要细胞）丢失且无法再生。然而，光感受器下游的内部视网膜神经元，尤其是视网膜神经节细胞 (RGC)，即使在疾病晚期也能持续大量存在。Ray Therapeutics 的主要候选药物 Ray-001 使用玻璃体内方法，它从玻璃体扩散到视网膜并主要转导 RGC。
4BIO Capital 的 Dmitry Kuzmin说“我们很高兴投资 Ray Therapeutics，它正在开发一种突破性的新方法，利用光遗传学的力量治疗遗传性视网膜疾病，Ray 经验丰富的管理团队在开发眼科适应症（包括光遗传学疗法）的再生药物方面有着成功的记录。作为一种与致病突变无关的方法，Ray-001 具有显着的优势，它可以易于操作的从玻璃体内注射治疗更多的患者，而这种注射可能会持续一辈子。”
Ray Therapeutics 首席执行官兼联合创始人 Paul Bresge 表示：“这轮种子融资由顶级先进疗法投资者 4BIO Capital 牵头，使我们能够推进我们的光遗传学基因治疗平台、管线和人员。“我很高兴能领导一个团队开发我们的光遗传基因疗法 Ray-001，它有可能恢复患有致盲疾病的患者的视力，从视网膜色素变性开始，这是一个显着未满足的医疗需求领域。”
关于 Ray Therapeutics
Ray Therapeutics 正在为失明疾病患者开发新型光遗传学基因疗法。该公司正在开发用于治疗视网膜色素变性的主要候选药物 Ray-001，这是一种具有显着未满足医疗需求的退行性视网膜疾病。该公司的使命是使用光遗传学来恢复视力，这种疗法不区分遗传性视网膜疾病患者的基因突变。Ray Therapeutics 位于加利福尼亚州圣地亚哥。如需更多信息，请访问www.raytherapeutics.com 。
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