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Ocugen, Inc. 宣布美国 FDA 批准研究性新药申请
Ocugen, Inc. 宣布美国 FDA 批准研究性新药申请，启动基因疗法候选药物 OCU400治疗遗传性视网膜变性的 1/2 期临床试验
2021 12 10
Ocugen, Inc.是一家生物制药公司，专注于发现、开发和商业化治疗失明疾病的基因疗法以及开发抗击 COVID 的疫苗，宣布美国食品***监督管理局（FDA）已接受该公司的研究性新药申请（IND），启动 OCU400（AAV-NR2E3）的首次人体临床试验，OCU400（AAV-NR2E3）是一种修饰基因治疗候选药物。治疗由 NR2E3 和视紫红质中发现的基因突变引起的视网膜色素变性。将于 2022 年第一季度开始的试验将招募 NR2E3 或 RHO 基因突变的患者。
Ocugen首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri 博士说“我们很高兴将 OCU400 推进临床试验，这体现了我们的目标，即为目前尚没有治疗方法的遗传疾病患者提供新的选择， “我们正在与领先的眼科护理中心合作，并且这些护理中心一直是我们开展试验和接收患者的重要合作伙伴。随着 FDA 的这一最终决定，我们正在通过这种创新的基因疗法走上一条新的护理途径。”
Ocugen 的修饰基因治疗平台旨在靶向调节视网膜内多种功能的核激素受体 (NHR)，使其有可能用单一产品解决许多不同的基因突变，进而解决多种视网膜疾病。传统的基因疗法将非功能基因的功能副本转移到靶细胞中，一次仅针对一个单独的基因突变。
OCU400 在 2019 年至 2020 年期间获得 FDA 授予的四项孤儿药物疾病指定，用于治疗四种不同的基因突变相关的视网膜退行性疾病。欧洲***管理局 (EMA) 于 2021 年授予 Ocugen 广泛的孤儿***指定，用于治疗视网膜色素变性 (RP) 和 Leber 先天性黑蒙 (LCA)，这意味着如果获得批准，OCU400 本身可以治疗这些源于超过 175 个不同基因突变的疾病。
Ocugen 视网膜科学顾问委员会成员，俄勒冈健康与科学大学凯西眼科遗传学主任Mark Pennesi 博士说“Ocugen 改变游戏规则的基因治疗方法可以提供不区分基因突变疗法，从而提高我们未来如何治疗遗传疾病的标准”。
有关该临床试验的详细信息将在未来几周内在 www.clinicaltrials.gov 上提供。
关于 OCU400
Ocugen的改良剂基因治疗平台通过一种产品来解决多种疾病，从而为眼科提供了独特的方法。 OCU400是一种新型的基因治疗产品候选物，具有广泛的潜力，可以在一系列遗传多样的遗传性视网膜疾病中恢复视网膜的完整性和功能。它由功能性拷贝的核激素受体（NHR）基因NR2E3（使用腺相关病毒载体传递到视网膜中的靶细胞）组成。作为一种有效的修饰基因，NR2E3在视网膜中的表达可能有助于重置视网膜稳态，并可能提供长期的益处，稳定细胞并挽救感光细胞的变性和视力丧失。在临床前研究中，OCU400已证明视网膜的视觉信号得到改善，其中视网膜电图反应显示了在暗光和亮光条件下的改善。
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