2021 12 02
Opus Genetics最近宣布将开展第三次临床前试验。就在几个月前，该公司刚刚获得了1900万美元的种子融资，由美国抗盲基金会(Foundation Fighting Blindness)的风险投资机构研发基金(RD Fund)牵头。
公司由RD基金创办，同时也获得了曼宁家庭基金会和BIOS合作伙伴的种子资金，是RD基金内部构思和发起的第一个分公司，以进一步推进基金会的使命，这是为了治疗致盲性视网膜疾病的治疗。
WRAL TechWire采访了该公司代理首席执行官Ben Yerxa博士，他也是抗盲基金会和研发基金的首席执行官，就公司的起源、使命和技术进行了采访。以下是那次采访的文字记录。
WRAL TechWire (TW):请告诉我们更多关于该公司是如何以及为什么成立的?
Ben Yerxa博士，Opus Genetics (Yerxa)的代理首席执行官:Opus Genetics是一家基因治疗公司，专注于以独特的模式和目的保护或潜在改善遗传性视网膜疾病患者的视力。Opus的独特定位是将专家、资源和患者聚集在一起，有效地推进迄今被忽视的患者眼部基因治疗。
我们很幸运地拥有我们的科学奠基人，他们毕生致力于这些疾病的研究。时机、创始人和资金在正确的时间走到了一起，将这些疗法推广到患者身上。
Opus的科学创始人是宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院FM Kirby 眼科名誉教授 Jean Bennett 博士 和宾夕法尼亚大学高级视网膜眼科治疗中心主任孙俊伟博士 以及哈佛医学院眼科和马萨诸塞眼科的威廉 F. 查特洛斯教授。
这个机会特别适合合作——通过模拟人类疾病的严格临床前研究模型，高度关注遗传性视网膜疾病的项目，与最好的科学家和组织的关系，以及所有深刻理解患者经验和科学的团体的合作，消除了技术风险。
我们以腺相关病毒(AAV)为基础的基因治疗组合解决了一些最被忽视的遗传性失明形式，同时创造了新的罕见病制造规模和效率。该公司的主要项目将专注于视网膜下治疗，以解决导致不同形式的莱伯氏先天性黑蒙(LCA)的基因突变，这是一种罕见的儿童失明。
TW:视网膜疾病的挑战范围是什么?为什么创始人和公司选择解决这些问题?
Ben Yerxa博士:在治疗这些罕见的致盲疾病方面，存在着显著的未满足的需求，我们看到了一个机会，为这些患者迫切需要的新疗法找到一种经过验证的、无风险的、有效的途径。这个团队和科学家们毕生致力于改善这些严重性致盲疾病的视力。
OPGx-001旨在解决编码lebercillin蛋白的LCA5基因突变。OPGx-002将致力于恢复视网膜脱氢酶(RDH12)基因突变引起的视网膜营养不良患者的蛋白质表达，并阻止其功能恶化。OPGx-003是一种基因增补疗法，旨在阻止由烟酰胺单核苷酸腺苷酰基转移酶1 (NMNAT1)基因突变引起的视网膜退行性疾病的儿童患者功能恶化。
LCA是一种罕见的遗传性视网膜疾病，其特征是光感受器变性，影响大约4万分之一的新生儿，LCA5影响大约170万人中的1人，由RDH12基因突变引起的视网膜营养不良影响28.8万人中的1人，由NMNAT1基因突变引起的疾病影响着美国的43.2万人中的1人。
另一种思考方式是合并美国和欧盟的这些适应症患者，这样将有数百到数千名患者。
TW:公司启动时获得了1900万美元的种子资金，你打算如何分配和投资这些资金?
Yerxa: 1900万美元的种子融资由研发基金(RD Fund)牵头，该基金也创建了这家公司，曼宁家庭基金会(Manning Family Foundation)和Bios Partners也参与了进来。
这笔资金为Opus提供了资本，以推进我们的三个项目，包括我们的第一个项目(OPGx-001)，将于2022年进入临床。我们计划继续进行其他项目，同时制定我们的生产计划。
我们方法的一个核心原则是建立一个引擎，将多种罕见的遗传性视网膜疾病治疗方法带入临床，并最终提供给需要它们的患者。我们将在适当的时候公布更多的融资和商业化计划。
TW:公司为什么在罗利成立?
耶克萨:北卡三角区是一个招聘顶尖人才、发展生物技术公司的好地方，尤其是在基因治疗领域。此外，研发基金位于这里，所以作为它的第一个分公司，Opus在这里成立是有意义的，并获得一些早期的运营和资源效率。
作为一家快速发展的公司，随着我们向诊所推进我们的项目，我们预计将扩大规模。我们最近为公司任命了两个重要的领导职位——首席运营官Joe Schachle和首席科学官Ash jayagopal博士。我们还计划为整个组织的关键职位招聘更多的人才。
Opus背后的想法不是关于一个项目，它是关于建造一个引擎，以解决尽可能多的致盲性退化性视网膜疾病。目前已知有超过260种基因导致遗传性视网膜疾病，所以我们的机会很大。该基础设施可用于多种产品，以利用可扩展的战略制造和流程，有效地将经过验证的科学和/或该领域杰出领导者充分表征的材料转移到患者身上。。
我们将制造视为我们成功的关键，在开发能力和战略性地管理我们的临床时间表的节奏方面，以最有效地生产治疗药物，利用我们创始人在该领域一生的研究和开发中的专业知识。
因为这些是小规模的人群，我们关注的是眼睛，所以我们的战略是围绕高质量的小规模制造建立的——这是一个按比例缩小的问题，而不是一个按比例放大的问题。我们正在努力制定我们自己的战略，以最有效的方式使用高质量的 GMP 材料进行小批量生产。与此同时，我们希望与接受我们模型并愿意小批量生产的 CDMO 合作。
TW:在过去的两年里，在基因治疗和生命科学领域，人们“错过”了什么?在2022年及以后，人们应该关注哪些新兴或现有的行业趋势?
耶克萨:风险慈善事业在推动生命科学发现引擎方面的作用正在上升，这只是冰山一角:我们对以这种方式推进风险慈善事业的使命感到兴奋。Opus是研发基金的第一家公司，由我们构思、牵头融资，并由我们自己创办。病人捐款资助研发基金，因此病人本身是该基金的主要利益相关者。
眼部基因疗法确实引领了基因疗法的发展——LUXTURNA（Spark Therapeutics，费城）是第一个获得批准的基因疗法，由 Opus 科学创始人 Jean Bennett 博士创建。与其他基因治疗领域相比，眼部基因治疗有以下几个优点:小剂量;能够精准地将剂量放置在所需位置(视网膜下);眼睛后部的免疫特权;能够通过各种成像技术和功能分析，快速、无创地观察安全性和有效性。
TW:该公司上周宣布将开始第三次临床前试验，能否告诉我们更多关于这三个方面的信息？
Ben Yerxa博士：Opus的前三个项目获得了其科学创始人所在机构的许可——宾夕法尼亚大学的opgx -001和OPGx-002，以及哈佛大学MEEI (Mass Eye and Ear)的OPGx-003。
Opus公司的主导项目OPGx-001旨在解决LCA5基因突变问题，LCA5基因编码lebercillin蛋白。这第一项临床研究将是在少量患者中进行剂量递增研究，以确定安全性和获得初始疗效读数的潜在可能性。Opus预计将于2022年初为其OPGx-001项目提交IND申请，并于2022年年中进入临床。
该公司的第二个项目，OPGx-002将专注于恢复视网膜脱氢酶(RDH12)基因(LCA13)突变引起的视网膜营养不良患者的蛋白质表达和功能恶化。我们目前正在努力在未来12-18个月内进入IND。
OPGx-003是一种基因增补疗法，旨在阻止由烟酰胺单核苷酸腺苷酰基转移酶1 (NMNAT1)基因突变引起的视网膜退行性疾病的儿童患者功能恶化。Opus预计将于2023年提交OPGx-003的IND。
我们希望尽快宣布更多计划、合作伙伴关系和招聘，同时建立我们早期的开发和制造工作。Opus汇集了最好的科学资源——眼科基因治疗先驱的专业知识、患者的声音、坚定的投资者和强大的研究——为患者创造重要的新疗法。这将是我们最伟大的工作。
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