ReNeuron 集团 (RNUGF) 首席执行官 Olav Hellebø 关于 2021 年第二季度业绩 - 收益电话会议记录
2021 年 11 月 30 日
公司参与者
Olav Hellebø - 首席执行官
Catherine Isted - 首席财务官
Stefano Pluchino - 首席安全官
Olav Hellebø - 首席执行官
非常感谢，欢迎大家。
欢迎阅读 ReNeuron 4 月至 9 月六个月的中期报告。
介绍新任首席财务官 Catherine Isted，以及Stefano Pluchino 教授（外泌体专家）。
下面，我们将快速了解 ReNeuron。我们在干细胞和外泌体领域有很深的经验。我们最先进的项目是视网膜色素变性，我们期待明年第一季度末的扩展研究数据。我们正在扩展我们的外泌体平台。我们现在与大型制药公司和重要的生物技术公司以及学术机构有七项正在进行的合作。我们的财务基础稳固。我们有 1740 万英镑的现金。所以这至少保证了我们的安全性。
我们的战略是利用我们在产品和技术平台方面的专业知识。hRPC 令人兴奋，因为我们在这里谈论的是一种有潜力覆盖广泛患者群体的现成药物。
让我们先看看这一期间的亮点。对于 hRPC，在经过临时暂停招募后，我们在 10 月份在所有地区重新启动，继续推进 2a 阶段的扩展研究。正如我所提到的，我们预计招募将在今年年底完成，并在第一季度末提供数据。
Catherine Isted - 首席财务官介绍财务数据，省略
Stefano Pluchino - 首席安全官介绍公司外泌体研究进展，省略
Olav Hellebø - 首席执行官介绍hRPC研发进度
让我们继续进行视网膜色素变性研发计划。RP 是一种遗传性眼病，在美国有近 10万 名患者。导致 RP 的基因突变有 100 多种，所以这意味着使用基因治疗难以解决所有这些不同的基因突变，基因治疗是一个非常分散的市场。
话虽如此，有一种基因疗法可用，那就是 Luxturna。它适用于 RPE65 基因缺陷的患者。但是对于其他 98% 或 99% 的患者，目前没有任何可用的治疗方法。我们所做的视网膜祖细胞的一个好处是它们有可能使所有 RP 患者受益，无论他们的疾病进程如何，因为是不区分基因的。我们已经在动物模型中证明我们的 hRPC 可以分化为感光细胞，整合到视网膜中。整合也可能提供持久的营养支持。如果失去感光细胞，身体就不会产生神经元。因此，能够重新创建感光细胞将是真正的里程碑。
我们的计划获得了哈佛大学 Schepens 眼科研究所的许可。我们仍然与他们以及 UCL 和英国的更多领域的研究者密切合作。他们发明了受知识产权保护的低氧制造环境，使我们能够大量生产细胞。因此，这一突破确实是基础，使我们能够培育出足够多的细胞，从而能够将它们制成潜在的药物。
冷冻保存的最终产品配方的开发也非常重要，这使我们能够在全球范围内运送药物和治疗患者，我们可以将药瓶交付给患者，而无需患者前往制造地点。
毫无疑问，这方面的商业潜力非常大，特别是因为这是不区分基因类型的。正如我所提到的，基因疗法 Luxturna 已推出，在美国的每位患者定价为 85万美元，61.5万英镑在英国是一个不错的批准价格，因此它在全球范围内的定价相似。
因此，在患者 1 期研究中，我们建立了安全性，并从新鲜细胞发展到冷冻保存细胞。你在这里看到的是我们的 2a 期研究。我们治疗了前 10 名患者，他们都接受了 100 万个细胞的治疗。此处右上角的图表显示了我们迄今为止收集的结果。因此，有 9 名患者成功进行了手术，使他们能够从细胞中受益，但由于 COVID，一些患者无法进行预先指定的就诊。这就解释了为什么在 6 到 12 个月之间，由于患者不来就诊，结束时间从 9 个月下降到 7 个月。六个月是协议中的主要终点。但 FDA 要求提供 12 个月的数据和以后的研究，因此一个月也很重要。
眼科研究中的关键测量是在视力表上看清的字母数，因此图表每行有五个字母。如果你能看清每一个字母，你就看清了 100 个字母。如果您看清的字母少于 35 个，那么您在法律上是失明的。如果你看清了 85 个字母，你就有了 1.0的 视力。所以从法律上的盲人到拥有完美的视力，有 50 个字母。所以几个字母很重要。
话虽如此，视力的任何改善甚至稳定都是有价值的，因为这种疾病，患有这种疾病，您正走在完全丧失视力的道路上，这是不可避免的事件。因此，即使有任何效果，对患者来说也是极其重要的。说了这么多，如果你看一下图表，最上面的一行是在治疗眼中与基线相比的变化。底线是未经治疗的眼睛。我们为病人治疗一只眼睛，而不是两只。我们已经在大多数患者中观察到快速效果，从而产生了持续的效果。
总的来说，我们对大约8到10个字母的快速和持续的效果感到鼓舞，你可以在这里看到。由于患者数量如此之少，因此有必要关注患者个体。这就是我们在右下角所做的。我们收集了12个月的数据点和7名患者的数据，你注意到所有患者都比基线检查时有所改善，一些在6到8个字母范围内，还有3名患者实际上有10个，这真是太棒了。这在视力表上是两行或更多的改进。
现在，由于我们取得了有希望的疗效结果，但没有剂量限制性毒性，我们扩大了研究范围，以更高的剂量治疗另外 9 名患者。我们称之为扩展研究。所以这是双倍剂量或 200 万个细胞。因此，我们想看看这是否可以带来额外的好处，特别是对于上一页下端左侧的那些患者。我们还与权威专家协商添加了一些额外的功效措施。我们增加了三个额外的临床站点。牛津麦克拉伦教授站点就是其中之一。我们目前正在招募扩展研究中的剩余患者，我们希望在年底前完成招募。这意味着我们将在明年第一季度末获得一些早期疗效数据。
因此，分析这些数据将告诉我们什么是正确的剂量，是100 万还是200 万？商业概况如何由此产生，接下来将进行什么样的研究，它还将为我们提供合作和许可方面的最佳途径，这种药物将继续发展。
问答环节
问题：您认为 ReNeuron 会在关键的 3 期研究中使用 100 万还是 200 万个细胞剂量吗？
奥拉夫·赫勒博：三月告诉你。
问题：下一个问题是，复星医药什么时候开始在中国进行中风和RP的试验？
奥拉夫·赫勒博：中国是这么大的市场，也是这么大的机会。我们还没有在中国开始临床试验。我不想推测什么时候，因为它有点超出我的控制范围，所以我可以影响但我不能指挥。
问题：谢谢你。您是否计划资助 hRPC 第 3 阶段试验，还是会提前引入合作伙伴？
奥拉夫·赫勒博：这与之前我们将研究两者的答案大致相同。
问题：谢谢你。下一个问题如下。在扩展的 hRPC 2a 期研究中，另外 9 名患者中有多少人获得了治疗数据？您预计最后一位患者什么时候接受治疗？
奥拉夫·赫勒博：我们不对患者的数据进行评论。但我们的期望是，到今年年底，我们将有 9 名患者接受治疗。
问题：谢谢你。关于正在进行的 hRPC 试验正在取得的进展，我们提供更新的第三方是否有可能对未来的许可交易感兴趣？
奥拉夫·赫勒博：我想说有几家公司对这个领域感兴趣，并且肯定会密切关注我们。
奥拉夫·赫勒博总结：首先，感谢大家对参与的兴趣和提出的所有重要问题。是的，对于外泌体，我们在正确的时间使用正确的技术处于正确的位置。通过 hRPC 开发计划，我们具有近期价值潜力。我们期待着下一步的数据，对于 iPSC 和 CTX，有建立长期价值的好处。所以我们对未来感到非常兴奋。非常感谢。
本文章由 好好学习 天天向上朋友整理并翻译
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