2021 11 13
应用遗传技术公司（AGTC)是一家生物技术公司，正在进行基于腺相关病毒 (AAV) 的基因疗法的人体临床试验用于治疗罕见的遗传性视网膜疾病 (IRD)，今天宣布根据公司正在进行的 AGTC-501 1/2 期研究的先前报告数据提供额外分析和结论，AGTC-501 是一种腺相关病毒AAV2 载体，用于治疗 X-相关性视网膜色素变性 (XLRP)，美国眼科学会 (AAO) 2021 年年会今天在路易斯安那州新奥尔良举行。
在非随机、开放标签研究中，通过测量治疗与未治疗对照眼的功能改善，观察到临床活动的次要结果。使用 AGTC-501 治疗黄斑部患者的所有治疗组（n = 20）的最佳矫正视力 (BCVA) 均有统计学显着改善。在 12 个月时，50% 的患者被视为有响应者，符合与 FDA 讨论的严格标准，即通过黄斑完整性评估 (MAIA) 微视野测量法测量至少 5 个位点的改善至少 7 分贝 (dB)。
“迄今为止，我们在这项试验中看到的响应让我感到鼓舞，包括 AGTC-501 的安全性和有效性，可在黄斑敏感度方面产生具有临床意义的改善，以及在视力方面的统计学显着改善，”西斯克博士说。 “这些数据使我们更接近改善因 XLRP 而失去视力的患者的结果，这种疾病目前没有治疗方法。”
在治疗后 12 个月，主要安全性结果指标表明 AGTC-501 在所有剂量下均具有良好的耐受性。没有报告与 AGTC-501 相关的严重不良事件。视网膜黄斑中心注射治疗患者的所有不良事件均为 1-2 级，包括与视网膜下注射程序相关的不良事件，重要的是，免疫学评估并未表明安全问题。在随访中具有可测量 EZ 和显微视野的患者，通过 OCT 测量黄斑椭球区 (EZ) 的恢复，证明了一个重要的疗效生物标志物。
“我们对我们的主要候选药物 AGTC-501 的这些 12 个月的数据继续感到非常兴奋，因为它们代表了 AGTC-501 和我们的基因治疗平台的预期前景的有力指标，”AGTC 总裁兼首席执行官 Sue Washer 说。 “这些数据，再加上我们正在进行的临床试验，让我们相信我们正在努力使罕见的视网膜疾病的基因治疗成为现实。” |
