2021 10 07
DTx Pharma, Inc. (DTx)是一家私营生物技术公司，致力于开发基于 新型RNA 疗法来治疗遗传性疾病，该公司宣布联合创始人和首席执行官，将于 2021 年 10 月 7 日在美国视网膜专家协会年度科学会议期间出席眼科创新峰会的视网膜创新展示。
DTxPharma 的联合创始人兼首席执行官 Arthur Suckow 博士很高兴出席 OIS 视网膜创新展示并讨论该公司最先进的视网膜色素变性计划。
Suckow 博士将在“细胞和基因治疗”会议期间发表演讲，并讨论 DTx Pharma 最先进的视网膜色素变性 (RP) 计划。 RP 是一种罕见的疾病，在美国和世界范围内，大约每 4,000 人中就有 1 人受到影响。患有这种疾病的人最初往往会出现夜盲症，然后由于光感受器细胞死亡而完全失明。对于这种可能由 100 种不同基因的 300 多种突变引起的疾病，没有治疗方法。
DTx Pharma私有的 FALCON递送平台设计为用脂肪酸作为靶向配体，将寡核苷酸疗法递送至全身各处的组织和细胞类型，从而提高 RNA 疗法的功效。通过这种新型的技术平台，DTx Pharma 可以提高靶向 RNA 疗法的细胞吸收，将此疗法用于眼睛里的多种细胞类型，以开发一种不区分基因类型的RP疗法。
“对于这种使人眼退化的疾病，没有有效的治疗方法。我们期待在本周展示我们的临床前数据，并与视网膜色素变性专家合作，在未来几年内评估一种具有跨时代意义的治疗方法，”Suckow 博士说。
关于 DTx Pharma
DTx Pharma, Inc. 是一家位于加利福尼亚州圣地亚哥的私人控股生物技术公司，致力于开发基于 RNA 的新型疗法来治疗遗传性疾病。该公司专有的输送技术平台利用脂肪酸作为靶向配体，将寡核苷酸疗法输送到全身的组织和细胞类型。在临床前研究中，DTx已经证明了视网膜、肌肉、心脏、神经元、T细胞和其他特殊细胞类型的细胞摄取和寡核苷酸的广泛活性。为了推进FALCON平台的临床开发，DTx已经从一些世界领先的医疗保健投资者筹集了超过1亿美元的投资，包括RA Capital Management和Access Biotechnology，制药公司，如Eli Lilly and Company，美国国家卫生研究院(NIH)，以及CMT研究基金会(CMTRF)等研究基金会。要了解更多关于DTxPharma的信息，请访问www.dtxpharma.com，
https://www.businesswire.com/new ... Innovation-Showcase |
