2021 09 25
基因治疗开发公司 MeiraGTx 和 Janssen Pharmaceuticals 正在招募 LUMEOS 的参与者，这是他们的第3期基因治疗临床试验，针对3岁及以上的男性和女性，他们患有由RPGR基因突变引起的x -连锁视网膜色素变性。该试验正在美国和欧洲的多个地点进行。
MeiraGTx 的基因疗法旨在将 RPGR 基因的功能性拷贝传递到视网膜下空间，以改善或保护视力。基因疗法设计疗效为数年，也许是患者的一生。
视网膜下注射将健康的 RPGR 基因的拷贝传递到患者的视网膜中，以增加突变的 RPGR 拷贝。人类工程病毒容器——源自腺相关病毒或 AAV——将 RPGR 副本传送到感光细胞中，感光细胞是受 XLRP 影响的视觉细胞。
XLRP 在美国和欧盟影响了大约 20,000 人。作为 X 连锁疾病，XLRP 主要影响男性，尽管一些女性可能也会受到影响，有时影响很大。
https://www.fightingblindness.or ... -clinical-trial-232 |
