Opus Genetics 获得了由视网膜退化基金牵头的 1900 万美元种子资金以推进LCA5和RDH12等基因治疗
2021 09 22
Opus Genetics 获得了由视网膜退化基金牵头的 1900 万美元种子资金，其使命是为由基因突变引起的的罕见失明疾病开发基因疗法。该初创公司最初的重点将是影响儿童患者的罕见失明疾病。
这是第一家由抗盲基金会（Founding Fighting Blindness）的风险投资机构视网膜退化基金（Retinal Degeneration Fund）在内部构思并衍生出来的公司。
新公司的成立是为了推进宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院FM Kirby 眼科名誉教授 Jean Bennett 博士 和宾夕法尼亚大学高级视网膜眼科治疗中心主任孙俊伟博士 以及哈佛医学院眼科和马萨诸塞眼科的威廉 F. 查特洛斯教授的工作。这三位研究人员都是 Opus 的科学创始人，Bennett 和 Sun 都是Spark Therapeutics 的创始成员，该公司获得了Luxturna 的监管批准， Luxturna是一种罕见的失明基因疗法。
位于北卡罗来纳州的 Opus Genetics 的主要项目旨在开发基因治疗方法，以解决导致不同形式 Leber 先天性黑蒙 (LCA) 的基因突变，这是一组罕见的遗传性视网膜疾病，通常在婴儿期发病其特点是视网膜的光感受器退化，从而影响视力。主要管线是 OPGx-001，旨在解决 LCA5 基因的突变。该基因编码lebercilin蛋白。LCA5 中的突变是最严重的 LCA 形式之一，影响大约 170 万人中的一人。
Opus 预计将在 2022 年初提交 OPGx-001项目的研究性新药申请，并于 2022 年中期进入临床。
这家初创公司的第二项管线是 OPGx-002。这种治疗旨在恢复蛋白质表达并阻止因视网膜脱氢酶 (RDH12) 基因 (LCA13) 突变引起的视网膜营养不良患者的功能恶化。这些突变影响了 288,000 人中的一人。
临床前数据表明这些方法具有恢复视网膜结构和功能的潜力。Opus 的项目已获得宾夕法尼亚大学的许可。
Bennet 的职业生涯致力于致盲疾病治疗方法的研究和开发，他表示，创立 Opus 将使 OPGx-001 和 OPGx-002 用于 LCA 治疗的进展。该公司的推出还将提供一种手段，为基因驱动的失明形式建立一系列额外的治疗方法。
Opus 的推出是在瑞士制药巨头诺华 收购 Arctos Medical 以加强其基于基因疗法的选择以治疗不同形式的遗传相关失明的一天之后推出的。Arctos 利用光遗传学的方法为渐进性失明患者恢复视力。
该基金会和 RD 基金的首席执行官兼 Opus 的代理首席执行官 Ben Yerxa 表示，这家初创公司是“以患者为中心的治疗开发的首创模式”。
Yerxa 在一份声明中说：“Opus 具有独特的优势，可以将专家、资源和患者聚集在一起，为迄今为止被忽视的小群体患者有效地推进眼部基因治疗。”
除了 RD 基金之外，1900 万美元的种子资金还得到了曼宁家族基金会和 Bios Partners 的支持。
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