Nanooscope 获得 150 万美元的赠款，以推进环境光可激活视蛋白基因治疗，以恢复 AMD 患者的视力
2021 09 14
美国国立卫生研究院 (NIH) 下属的国家眼科研究所 (NEI) 授予 Nanoscope 研究人员 150 万美元的 2b 期小型企业研究创新 (SBIR) 赠款，以推进该公司针对年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的环境光可激活光遗传学基因疗法。
Nanoscope 首席执行官 Sulagna Bhattacharya 说： “通过竞争激烈的审查过程赢得 NIH 资助证明了我们基于多特征视蛋白 (MCO)领先的光遗传学疗法的创新性和临床意义，MCO 是一种受专利保护的环境光可激活蛋白，可以帮助 AMD 患者恢复视力。我们的目标是应用我们的疗法来减轻全世界数百万患有 AMD 的人的痛苦。”
Nanoscope公司领先的MCO基因疗法MCO-010在美国处于视网膜色素变性(RP)的2b期试验。MCO-010从美国食品和药物管理局获得RP和Stargardt病孤儿药指定。MCO-010的1/2a期试验显示，因RP致盲的患者经历了有临床意义的视力恢复。
Nanoscope公司的光基因疗法使用了一种专利的AAV2载体，将MCO基因传递到视网膜双极细胞中，在视网膜双极细胞中，它们能够快速表达MCO并且是多色的，能够在不同的颜色环境中实现视觉。MCO重新编程了双极细胞，使其可以像那些被AMD以及遗传性视网膜疾病（IRDs）损坏了的光感受器细胞一样的工作，而不用考虑是哪一种致病基因突变。该疗法包括一次玻璃体腔注射，可以在医疗门诊进行。
“我们的初步数据显示，MCO疗法可以以不区分突变方式应用于特定的ird，并可以作为不区分视网膜疾病的平台疗法，”Samarendra Mohanty博士说，他是最近获得NIH资助的首席研究员和Nanoscope的总裁和首席科学官。“有了这笔资金，我们可以加速MCO治疗青少年黄斑变性和老年性黄斑变性的进展。”
关于Nanoscope Therapeutics公司
Nanoscope Therapeutics公司正在开发光遗传学疗法，以使数百万患有视网膜退行性疾病的盲人重获光明，目前这种疾病尚无治疗方法。该公司的产品包括基于光遗传学的视网膜再生治疗，用于RP、Stargardt病和其他ird以及老年性黄斑变性患者。
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