2021 07 19
近日，Nanoscope Therapeutics公司(Nanoscope Therapeutics Inc.)在其2b期临床试验中给首名患者注射了MCO-010，这是一种自然光激活光遗传单药治疗，可恢复视网膜色素变性(retininitis pigmentosa, RP)患者的视力。
Nanoscope的首席执行官Sulagna Bhattacharya称赞了该公司的团队、临床合作伙伴和参与试验的患者。
Bhattacharya在一份声明中说:“我们的2b期试验结果可能为FDA考虑加速批准MCO-010治疗RP提供基础。”“我们期待与FDA和其他监管机构合作，将MCO-010应用于RP患者。”
据该公司介绍，其光遗传学疗法使用体内注入的专利AAV2载体，将culti-多特视蛋白(MCO)基因注入视网膜双极细胞，在那里它们可以表达多色视蛋白，从而实现在不同颜色环境下的视觉。
治疗可以在医疗办公室环境中进行，不需要护目镜或其他干预措施。
根据该公司1/2a期研究的初步证据，MCO-010不仅可能适用于RP，而且可能适用于其他基因突变无关的眼部退行性疾病。
MCO-010已从FDA获得用于RP和Stargardt病的孤儿药指定。
2b期试验(NCT04945772)将包括27名参与者，在美国进行一项随机分配、双盲、假对照、多中心试验，纳入晚期RP患者。
该治疗将包括单次玻璃体内注射MCO-010或假手术，以确认安全性、耐受性和改善患者视力和视觉功能的有效性。
它使用专有的AAV2载体将MCO基因导入视网膜双极细胞。
这种不区分突变的基因疗法需要在医生的办公室里通过玻璃体腔进行一次注射。
该研究预计将在今年年底完成登记，并在2022年底获得为期12个月的结果。
Nanoscope首席开发和首席医疗官Mohamed Genead博士指出，这一里程碑不仅对该公司很重要，而且对眼科研究领域也很重要。
Genead说:“我们仍然坚定地致力于为眼科学界带来一种安全、差异化的光遗传单药治疗。”“因此，我们对我们的MCO-010开发项目充满热情，我们认为该项目在治疗一系列视网膜疾病方面具有巨大潜力。”
一项在11例RP患者中完成的MCO-010的1/2a期开放标签研究表明，自然光激活的光遗传单药治疗在晚期RP患者中具有良好的耐受性，生活质量得到改善，同时伴有明显的功能性视力和视觉功能改善。
Nanoscope总裁兼首席科学官Samarendra Mohanty博士说:“我们的团队正在努力进一步扩大mco平台，用于其他视网膜变性，包括Stargardt病、干性年龄相关黄斑变性(dAMD)等。”
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