美国 FDA 授予 Alkeus Pharmaceuticals 的 ALK-001 治疗Stargardt 病突破性疗法称号

2021 07 14

美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予 ALK-001（C20-D3-维生素 A）突破性疗法（BTD）称号，用于治疗 Stargardt 病。值得一提的是，ALK-001是唯一一个获得治疗 Stargardt 病BTD认定的药物。目前，针对 Stargardt 病还没有批准的治疗方法。此前，FDA已授予ALK-001孤儿药资格（ODD）。

BTD是FDA的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病、并且有初步临床证据表明与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，在审查时有资格进行滚动审查和潜在优先审查，以保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。

Stargardt 病是一种罕见的、进行性遗传性视网膜退行性疾病，通常始于儿童期或青少年时期，导致不可逆转的视力丧失，最终导致失明。这种疾病最常见的原因是 ABCA4 基因突变，导致有毒维生素 A聚集物的积聚。该公司认为，这些维生素 A 聚集物是造成视力丧失的部分原因。

ALK-001 是一种每日一次的口服化学修饰形式的维生素 A，旨在通过替代维生素 A 并保留其天然功能来减少有毒维生素 A 脂褐素的的产生。在临床前试验中，ALK-001 已被证明可以减缓维生素 A 脂褐素的形成并预防小鼠的疾病。

突破性疗法认定基于双盲、随机、安慰剂对照的 2 期 TEASE 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02402660）的数据，该试验评估了 ALK-001 的安全性和耐受性，以及其对Stargardt 病进展的影响。结果表明，用 ALK-001 治疗显示出统计学和临床上的显着疗效。研究数据将在今年晚些时候提交和发布。

“我们 2 期试验的结果为 ALK-001 用于治疗 Stargardt 病的监管备案和批准提供了强有力的基础，” Alkeus Pharmaceuticals 首席执行官 Leonide Saad 博士说。 “我们期待与 FDA 和其他监管机构合作，以便我们能够尽快将 ALK-001 带给患者。”

公司还在一项 3 期研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03845582）中研究 ALK-001用于治疗继发于干性年龄相关性黄斑变性的地理萎缩。

https://www.empr.com/home/news/d ... -stargardt-disease/

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