以下文章是ReNeuron公司2021年7月8日电话会议摘要，文章由格儿翻译。
CEO
1.II期临床数据非常好
2.去年有融资进来（17.5个M）专注于RP研究，我们具备开发其他疾病治疗的潜力，但RP就是我们老本行，一定要坚持下去
3.开发了低温运输工艺可以保温10天，解决了运输瓶颈
4.科研机构合作众多
5.只有中国复星医药和我们共同开发和拓展RP商业领域(但我们对有实力的合作者从来都是来者不拒)，
6.大家知道我们去年临床因为有患者感染暂停了，我们经过调查怀疑是细菌感染，因此我们增加了质控和监控环节并且在欧美英国都重新开展了，我们在与合作伙伴上海复兴共同致力于纯化的研究，会马上开展，我们已经马上在英国，西班牙等国重新提交申请，我们准备抓紧重新运作起来。
7.接下来hRPC(就是治疗RP的干细胞)的项目我们要抓紧，明年下半年做完拓展适应症(这里我猜测是网站上说的拓展CRD治疗)的实验后会披露我们的数据
8.RP的研究我们去年的数据已经足够我们惊喜，但是我们还要拓展9个受试者，因为我们准备把剂量从1个M的细胞量提高一倍，看看会不会使那些效果不太好的患者治疗效果加倍。
9. iPSC我们也感兴趣，复星也在跟我们搞这项目，这种技术的永生性和多能分化能力可不得了，别的公司也给了我们一些可以内源驱动分化的灵感，我们已经开始分化胰岛细胞准备攻克糖尿病了，在癌症领域我们也有布局。
10.我们在神经干细胞中分离到了GMP级别的可以通过血脑屏障运送装载mRNA siRNA的外泌体载体，所以其他做基因治疗和分子药物的大厂快来撩我啊！现在已经有比我们牛掰的多的大厂（Codiak and Evoke，两个做外泌体研究的巨头)开始和我们一起推了，马上我们就开始验证，你们瞧好吧。
11.接下来别的不是很重要的项目我们准备都停了，投入全部精力在眼科和外泌体研究上。
12.我们来了新的董事长和新的CFO他俩很牛逼，给我赚了，省了，拉来了好多钱。
CFO
讲怎么省钱和用外汇还赚了点儿的略 反正我们还有22个M(
英镑)让我们烧一年(这经费还行)。
CMO(组织开展临床实验的)
1.说回RP，人群基数不小，开始夜盲，后期影响中心视力症状你们都知道了。
2.Luxterna你们都知道吧，FDA获批之后赚翻了，但是他们也就只能治1%-2%的遗传性视网膜疾病患者，100多个基因他们也就搞了个RPE65。
3.有多家公司正在研究不同的基因疗法，每家公司都会解决低个位数的问题，因此我们非常非常高兴我们正在做的是一种视网膜祖细胞疗法，我们认为这种疗法与基因类型无关因此，我们相信我们可以为具有所有不同类型基因突变的患者提供潜在的治疗方法，这极大地打开了市场，同时也让我们能够帮助更多人的生活。
4.那么究竟什么是人类视网膜祖细胞或干细胞，它们已经沿着成为视网膜神经元的途径分化，所以这些细胞可以变成视杆和视锥细胞，它们被称为光感受器，我们已经在动物模型中证明这些细胞可以在视网膜中分化并成为新的光感受器并再生光感受器并建立连接。我们还表明，通过整合到动物模型中，这可能成为失去功能的视网膜组织营养支持的持久来源。这么完美的技术什么样的视网膜疾病治不了啊，但我们临床先从RP开始，美国，欧洲，英国的孤儿药资格和快速通道都被我们拿下了。细胞来源是哈弗和UCL的，治疗技术我们经验丰富，让我再吹一波刚刚我们CEO说到的低温冷冻保存技术，不用你过来找我，让我们的细胞带着小潜水艇冰桶去找你治。
5.其实我们4年前就开始临床开发了，细胞量也从0.25个M提高到现在的1 个M，从一期针对没有视力的患者试验安全性，到现在IIa期(用的是我们低温冷冻的1个M的细胞)治疗了10名有更好的视力潜能患者，既安全，又显示出了早期但强烈的疗效信号，并且我们已经开展了3个医院的多中心临床研究。我们的手术采用视网膜下注射，这样才能保证1.在视网膜层持续分化成感光细胞2.提供持续营养。
6.(这时候他应该是在展示一个有患者视力改善的ppt有一个蓝线显示视力增长趋势，但是我们看不见）但他说一年时间患者视力提高了8-10个字母，这在临床指标上已经相当显著了。剂量上我们从1M提高到2M，同时增加了视网膜敏感度和显微检查等临床终点检测指标，增加了临床实验中心，同时排查了之前导致项目暂停的感染事件，确认污染源后我们重新提交了申请，接下来我们会继续让IIA期拓展实验的入组完成，好消息是之前的9个人我们一直有随访，数据也完整，接下来我们会move on。
7.我们不会设置安慰剂组，只会设置未治疗组，低剂量组和高剂量组，总数是100人，预计2022年底左右开始开展。
8.我们最大的竞争者是Jcyte公司的同样使用视网膜祖细胞治疗的Jcell，他们采用玻璃体注射，这样没办法使祖细胞整合到视网膜组织结构中分化成感光细胞。还有一点Jcyte不行的是他们没有我们的低温保存设备，你得过去他那里治。
其他的基因治疗的spark被罗氏收购赚了一大票，nightstar被百健收购也想做这块，其他的还有MeiraGTX AGCT都在搞单个基因突破，PROQR也挺有意思，做RNA层面治疗，祝你们成功吧，在重申一遍搞点射的都是辣鸡！不分基因型治疗的方法才是yyds。
CEO又表示
1.Jcyte是比我们领先一点，已经做完IIb期了，也融到了62M美元，但是这是开展国际项目用的。他们肯定不会放弃美国市场，我们很相似，都有明确的目标。
2.总结一下就是下一个财年我们有的是钱开展hRPC和各个平台的研究。
Q&a环节
1.复星在哪开展中风的临床实验？
复星对我们治疗中风和视网膜的这两个项目要进行技术转化和生产，即使我们停了中风的项目他们也还在开展。
2.剂量会不会影响注射成本？多次注射会不会改变剂量？
剂量不会影响注射成本。
是要没做完不知道要不要改变，目前打算拿1m去批，但是2M还没做完，等结果。
3.外泌体问题 略
4.下一个复星的支付里程碑是什么时候hRPC现有项目研究完成的时候
5.手术过程中患者感染问题
眼内炎症是手术中最高发的合并症，出现感染后我们对那批试剂混合步骤和手术步骤设备都做了详细的排查，并没有发现是这些环节出现问题的详细证据。细菌感染的时机可能在对抗生素起反应之前眼球的自身情况，我们没有发现任何操作中的纰漏，所以我们自行加入了质控步骤修改了SOP强制使用抗生素。最重要的是赶紧重新招募入组者。当地监管机构也会配合我们继续尽快开展。我们马上会回到继续RP研究的轨道上，并且接下来6个月我们会披露很多数据 |
