2021 06 24
美国4DMT是一家专业研发基因疗法玻璃体内给药的眼科生物公司今天宣布其罕见病眼科的最新进展候选产品组合包括 1 期剂量递增临床试验安全性和耐受性数据，4D-110 用于无脉络膜症，4D-125 用于 X 连锁视网膜色素变性 (XLRP)（共 12 名患者），该公司收到了4D-110被许可方罗氏终止合作的通知，导致4D-110的全部权利恢复到4DMT。
罗氏合作和许可协议更新
罗氏要求 4DMT 结束罗氏资助的针对晚期无脉络膜症患者的 4D-110 试验，因为罗氏对风险收益状况的变化进行了评估。随后，罗氏发出了一份终止通知，自 2021 年 9 月 16 日起生效。因此，4DMT 将重新获得 4D-110 的全部权利。
4DMT 没有改变其对 4D-110 治疗无脉络膜症的潜力的立场，这是一种没有批准疗法的严重性致盲疾病。根据迄今为止产生的全部数据，4DMT 打算继续进行临床开发。该公司计划尽快向 FDA 提交已完成的 1 期临床试验的安全性和有效性数据以及新的临床研究方案。 4DMT 将根据合作完成罗氏资助的临床试验，并计划随后将先前接受治疗的患者转移到 4DMT 赞助的长期随访研究中，以继续监测生物活性终点、安全性和耐受性。
4DMT 罕见病眼科产品候选产品组合更新
“我们相信，最初的临床耐受性和不良事件profile数据来自我们的两个玻璃体内罕见疾病眼科临床试验，在4DMT的INDs下进行，证明了我们的玻璃体内产品平台的潜力。我们希望在今年第四季度对所有目前登记的患者进行至少6个月的随访，并在罗氏90天的过渡期结束后，发布最初的4D-110生物活性数据。我们很高兴能重新获得无脉络膜病的4D-110候选产品的全部权利，并在我们全资拥有的眼科产品组合中进一步开发它，”David Kirn博士说。“我们要感谢罗氏同事对4D-110无脉络膜项目的高效合作和资金支持。如果没有他们的贡献和支持为眼科患者开发创新疗法的杰出承诺，4D-110项目就不会有今天的成就。这些疾病的患者，其中很多是儿童，最终都被这些没有治疗方法的破坏性疾病所影响。”
“我们很高兴完成了罗氏资助的 4D-110 临床试验的所有 1 期剂量递增试验注册。我们计划在合作下完成罗氏资助的临床试验，随后将先前接受治疗的患者转移到长期随访研究中，以继续监测生物活性终点和安全性，”4DMT 临床眼科负责人临床研究高级副总裁 Robert Kim 医学博士说。 “我们致力于在与我们的研究人员和 FDA 审查临床数据后尽快设计和启动下一个 4D-110 临床试验，包括对早期患者的治疗。”
初始阶段 1 剂量递增安全性和耐受性数据摘要：4D-110 用于无脉络膜症，4D-125 用于 X 连锁视网膜色素变性
临床试验设计和注册
两项临床试验均采用标准的“3+3”剂量递增，旨在评估以两种剂量水平（3E11 或 1E12 vg/眼）单次玻璃体内注射 4D-110 或 4D-125 的安全性、耐受性和生物活性。在剂量递增队列中总共招募了 12 名患者，其中 6 名接受 4D-110（每个剂量水平 3 名）和 6 名接受 4D-125（每个剂量水平 3 名）。患者接受标准的逐渐减量的免疫抑制方案；调整是由调查人员决定的。今天描述的结果基于截至 2021 年 4 月 12 日的 4D-110 和 2021 年 4 月 27 日的 4D-125 数据截止。
预计即将到来的里程碑
4D-125： 4D-125 XLRP 1/2 期临床试验的初步生物活性数据预计将于2021 年第四季度发布，对所有目前登记的患者进行至少九个月的随访。
4D-110：预计在 2021 年第四季度获得 4D-110 治疗无脉络膜症的 1 期临床试验的初步生物活性数据，对所有目前登记的患者进行至少六个月的随访并完成 90 天的过渡与罗氏的时期。此外，在重新获得 4D-110 的全部权利后，4DMT 计划向 FDA 提交安全性和有效性数据以及新的临床研究方案，并尽快启动一项新的临床试验，以招募早期患者群体。
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