如果你患有视网膜色素变性，整个世界就会慢慢变暗。大多数RP患者在年轻时就丧失了大部分视力，通常在40岁时就法定失明。每4000人中就有一人患有这种遗传病，它会导致视网膜的感光细胞随着时间的推移而退化。但一种新的基因疗法给人们带来了希望，并产生了改变生活的结果，它也有可能会治疗更常见的视网膜疾病。
位于贝德福德的Nanoscope Therapeutics公司正试图为RP患者恢复视力，通过开发利用光敏分子的基因疗法，这种光敏分子可以使视网膜重新敏感，从而检测到弱光水平。这可以恢复数百万患有RP和其他视网膜退行性疾病(如Stargardt病和干性老年性黄斑变性(AMD))的患者视力。这家初创公司的基因疗法被称为“光遗传学疗法”，旨在为盲人带来光明。Nanoscope是众多探索光遗传学治疗RP的团队和公司之一。
Nanoscope的联合创始人、总裁兼首席科学官Samarendra Mohanty告诉Dallas Innovates:“我们正在研究的这些疾病目前还没有治疗方法。”“所以，我们正在努力满足一个真正未被满足的需求。”
Nanoscope是一家处于临床阶段的生物技术公司，本月早些时候，该公司宣布其利用多色视蛋白(MCO)治疗RP患者的1/2a期临床研究已经恢复了“有临床意义的视力”。该公司表示，在16周时，患者的视力出现了显著的剂量依赖性改善，并持续了一年。
这项研究包括了11名晚期RP患者，他们要么没有光感，要么只有光感，并且没有比另一只眼睛数手指的能力更好。去年11月，美国眼科学会(American Academy of Ophthalmology)的2020年年会上报告了这项研究的初步阳性结果。
该项研究的首席研究员、眼科医生Santosh Mahapatra博士在一份声明中说:“接受MCO治疗后，患者对户外光线的敏感性和日常活动都有了持久的改善。”“我们惊喜地发现，在8周的治疗后，一些受试者可以在没有监护人的帮助下参加随访。一些患者甚至能够阅读墙上的字母，甚至是报纸上的大字，使用手机，看电视，甚至可以穿针线。”
这种治疗的另一个好处是:不需要刺激视网膜植入物或移植物(护目镜)就能恢复视力。
Nanoscope联合创始人兼首席执行官苏拉纳·巴塔查里亚表示，这项试验研究对患者的生活产生了巨大影响。
“他们的生活质量显著提高，”她告诉我们。“这对患者家属、医疗系统和整个社会都是一种解脱。
第二阶段试验定于夏季进行
Bhattacharya在声明中说:“我们预计今年夏天在美国开始第一个随机、安慰剂对照、双盲的2b期多中心光遗传学试验，以进一步验证我们的基因治疗在改善RP患者临床意义的视力方面的能力。”“如果成功，这将是首个治疗全球数百万RP患者的恢复性药物。”
这项2b期试验将涉及美国的8到10个中心，从贝弗利山到佛罗里达，再到东海岸的其他地方。
一次注射就可以改变一生
Nanoscope的RP基因疗法已获得FDA的孤儿药指定。它使用专有的AAV2载体将MCO基因导入视网膜。这种不区分突变的基因治疗是在医生的办公室里通过一次性玻璃体注射来实现的。
Nanoscope报告称，参与试验的11名受试者在功能性视力方面均有客观和主观的改善。与基线相比，所有受试者的形状识别精度提高了90%以上。此外，在两种不同的移动性测试中，性能提高了50%，包括触摸发光面板的时间减少。Nanoscope表示，测试结果与患者报告的结果高度相关。
Nanoscope的联合创始人Mohanty是试验中使用的技术的发明者。
“光遗传学是一种强大的研究工具，”他在一份声明中说，“但临床受益的范围有限，因为与自然光环境不同，视蛋白的激活带很窄。”MCO对较宽谱系的光都敏感，可被环境光激活，从而消除了长期持续使用外部强光刺激设备产生的光毒性风险。”
国家眼科研究所拨款200万美元
Nanoscope Therapeutics于2020年6月从美国国家眼科研究所(National Eye Institute)获得了200万美元的资助，并于2020年7月完成了超额认购的a轮融资，以帮助资助其临床试验。这家初创公司是TechFW的客户，是Nanoscope Technologies的一个分支，是研发引擎MCO视力恢复工作的商业化合作伙伴。公司拥有12名员工和一批顾问。
与此同时，Nanoscope公司已经从美国国立卫生研究院获得了大约1000万美元的资助，以帮助其研发，Bhattacharya说。
首席执行官补充说，RP研究可能会带来关键的结果。
“我们对1/2a阶段的结果感到非常兴奋，”Bhattacharya说。“这项试验有可能成为关键，这将使我们的产品能够在诊所中使用，治疗数百万目前没有治疗方法的盲人。”
Nanoscope的下一个目标
除了RP试验，Mohanty说他的公司把重点放在干性老年性黄斑变性(AMD)上，
对于AMD, Mohanty表示:“这是我们的目标。”因为与RP不同，AMD是有非常多的患者。根据美国国家眼科研究所的数据，1100万美国人患有AMD。
Mohanty表示，“AMD随着我们正在老年化，在全球范围内存在重大问题，进展非常迅速。”
Nanoscope计划“启动多项试验”来治疗干性AMD和Stargardt病(另一种遗传性视网膜疾病)。
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