2021 05 19
Vedere Bio是一家开发下一代眼部基因疗法的公司，该公司于今天上午正式亮相，其目标是恢复多种没有治疗方法的致盲疾病的视力。
Vedere Bio II是诺华于2020年9月收购的第一家Vedere Bio的继承者。诺华此举旨在扩大其在眼科领域的存在，并提升其作为基于aav的基因治疗领导者的地位。
7700万美元的A轮融资由Octagon Capital和最初的Vedere Bio背后的领导和研究团队牵头。
新的Vedere不仅打算减缓视力退化，就像目前大多数基因疗法的情况一样，而且还打算通过专利腺相关病毒(AAV)衣壳递送的新型有效载荷，以恢复更高质量的视力。
Vedere的光遗传学平台基于科学创始人Drs。Dr.加州大学伯克利分校的 Ehud Isacoff 和 John G. Flannery
，以及宾夕法尼亚大学兽医学院一起开发的增强眼基因疗法。
一个基因蛋白偶联受体在视网膜中表达，然后永久地与第二部分，一种合成分子结合。然后，这个小分子对光做出反应，改变形状，并通过受体发出信号，让大脑知道眼睛看到的是什么。
正常人的眼睛有一个光感受器，它能接收光线并将其转化为神经电信号。在大多数形式的视力退化中，这个细胞会死亡。Vedere的方法针对的是下游细胞，幸运的是，这些细胞没有遭受同样的命运。
“那个有缺陷的光感受器下游的细胞可以存活几十年，并且是健康和有活力的。他们只是没有得到任何输入。Vedere总裁兼首席执行官Cyrus Mozayeni说:“我们使用这种方法来靶向那些正常情况下对光没有反应的存活细胞，我们可以将它们转化为一种替代感光细胞，一种替代光感受器。”“从本质上说，我们绕过了电路中损坏的部分，并在通常不会出现这种情况的地方安装了这个功能。”
在使用RD1小鼠进行的临床前研究中，Vedere证明了恢复基于视力的行为的能力。RD1小鼠是视网膜色素变性(RP)的经典标准。
莫扎耶尼说:“我们在这些盲鼠的多个行为模型中有可靠的数据，我们已经证明了这些盲鼠恢复视觉功能的能力，至少在我们迄今为止使用的分析中，它们与没有缺陷的野生型动物没有区别。”
莫扎耶尼对该技术的可验证性寄予厚望。
“尽管动物眼睛和人视网膜的结构是不完全相同的，但与视觉有关的线路和基本细胞结构在哺乳动物之间是非常相似的。所以我们认为就疗效的可能性而言动物模型有很大的验证性。关键在于，由于结构不同，你需要有衣壳，能够真正传递到目标细胞。所以这是我们所拥有的很大一部分优势。”
Mozayeni补充说，这些疗法的动态能力在吸引Atlas Venture等创始投资者以及Samsara bioccapital和Casdin Capital等新投资者方面发挥了重要作用。
“我们所看到的是，我们不仅能够恢复高质量视力，而且能够在运动中恢复高质量视力。当我们考虑病人的生活质量和独立性时这是非常重要的。在瞬息万变的世界或静态画面中恢复视觉是一回事。这已经是一件了不起的事情，但如果它能做到这一点，并让它在一个快速运动的世界中发挥作用，那么患者就有希望安全地穿过繁忙的街道。”
Vedere的方法也很独特，它可以治疗进一步恶化的疾病。
“有了大多数人正在做的基因替代或基因编辑的方法，你基本上只是在试图改变下降曲线的形状。所以你从视力下降开始你试图保持视力下降而不是看着它变差。在我们的方法中，我们实际上添加了新的函数，所以我们快速添加了一个函数增益。这意味着我们可以在疾病晚期治疗。”莫扎耶尼说。
虽然Vedere从RP开始研究，但它的不区分突变方法与多种遗传性视网膜疾病(IRDs)有关，这些疾病源于光感受器的死亡，以及其他非遗传性疾病。
一个主要的目标是地理萎缩，或晚期干性年龄相关的黄斑变性(AMD)，莫扎耶尼说，这影响了全球约500万人。
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