2021 05 12
发现和开发内源性再生药物的Endogena Therapeutics Inc.今天宣布，美国食品***监督管理局（FDA）已为其针对视网膜色素变性的EA-2353眼用小分子药物授予了孤儿药称号，这是一种罕见的病症，会导致缓慢和进行性视力退化。
Endogena的开发化合物EA-2353是第一个为内源性感光细胞再生而开发的小分子，预计将于今年年底开始临床试验。该治疗通过选择性调节内源性成体干细胞和祖细胞来进行受控的组织修复而起作用。
该概念由调节视网膜干细胞的分子途径的前沿知识驱动，这些分子途径在发育过程中产生感光细胞，并且在成年哺乳动物的眼睛中处于休眠状态。这种方法是不区分基因类型的，在具有多种遗传形式的遗传性视网膜疾病中具有显着的优势。
Endogena首席执行官Matthias Steger表示：“接受EA-2353的孤儿药称号是我们创新的内源性再生平台的一个重要里程碑，证明了其在退行性疾病的医疗范式转变方面的潜力，在这种情况下，视网膜色素变性患者迫切需要它。我们已经完成了IND支持性研究，并且在获得IND批准后，我们预计将在今年年底之前将首批患者纳入临床试验。”
美国波特兰市凯西眼科研究所眼科副教授Mark Pennesi将领导I / IIa期研究，他说：“我渴望开始临床证明概念研究，以确定Endogena的方法是否可以为视网膜色素变性提供新的治疗范例。这种新颖的组织修复方法为患有这种严重的退化性眼病的患者带来了广阔的前景。”
FDA的孤儿药产品办公室授予孤儿身份，以支持针对美国不到200,000人的服务不足的患者人群或罕见疾病的药物开发。这提供了好处，包括获得批准的市场专有权，免除FDA申请费和税收抵免用于合格的临床试验。
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