FDA批准Spark的恢复视觉的基因疗法
近日，Spark Therapeutics公司的RPE65基因疗法获得了美国食品和药物管理局(fda)的上市许可，成为美国首个获得监管批准的治疗眼部或任何遗传性疾病的基因疗法。这种名为LUXTURNA™(voretigene neparvovec)的基因疗法在一项临床试验中恢复了4岁至44岁的Leber先天性黑蒙(LCA)患者的视力，该患者由基因RPE65突变引起。有严重视力丧失的研究参与者报告说，他们把导航杖放在一边，能够看到星星，能够阅读，能够辨认亲人的面孔。视力恢复已持续至少3年。该疗法也适用于由RPE65突变引起的视网膜色素变性(RP)患者。在费城儿童医院(CHOP)的RPE65基因治疗临床试验中，FFB投资了大约1000万美元进行了十多年的实验室研究。
jCyte干细胞疗法进入RP的第三期临床试验
干细胞治疗公司jCyte在其85人参与的2b期临床试验中报告了其治疗视网膜色素变性(RP)的良好结果。该公司计划于2021年开展该疗法的第三阶段试验。该疗法包括玻璃体内注射视网膜前体细胞(RPCs)，这是一种干细胞，已部分发育成视网膜细胞，使恢复视觉成为可能。基于实验室研究，研究人员认为这种治疗可以保存并可能挽救患者现有的光感受器，从而挽救并可能恢复视力。该治疗不需要手术，可以在门诊环境下在几分钟内完成。RPCs被注射到玻璃体中，玻璃体是位于眼睛中间的凝胶状物质。
ReNeuron的干细胞治疗在2期临床试验中表现令人鼓舞
英国干细胞开发公司ReNeuron报道，在马萨诸塞州眼耳医院(MEEI)进行的二期临床试验中，三名视网膜色素变性(RP)患者接受了该干细胞疗法的治疗。治疗后不久，所有患者的视力都有所改善。该疗法包括将人类视网膜前体细胞(hRPCs)——部分发育成光感受器的干细胞——注射到患者的视网膜下。根据临床前研究的结果，研究人员认为，注射的hRPCs将整合进视网膜，并完全发育成感光细胞，取代那些因疾病而失去的细胞，从而恢复视力。FFB资助了之前的研究，使这项试验成为可能。
四家公司正在进行晚期RP的光遗传学治疗的临床试验
Allergan、GenSight和Bionic Sight，Nanoscope Therapeutics都已经启动了针对RP和其他视网膜疾病的光基因疗法的四个临床试验。该疗法旨在为因视网膜色素变性和Usher综合征等疾病而完全失明的人提供视力。这种疗法通过赋予失去所有光感受器的神经节细胞或双极细胞光敏感性来发挥作用。
AGTC、Janssen/MeiraGTx和Biogen进行XLRP基因治疗临床试验
三家公司都在进行XLRP (RPGR)基因治疗的临床试验。百健正在进行2/3阶段的试验。AGTC和MeiraGTx正在计划第三阶段的试验。在1/2期临床试验中，所有公司都报告了患者视力(视网膜敏感度和/或视力)的改善。
Horama启动RP (PDE6B突变)基因治疗临床试验
法国生物技术公司Horama报道称，已有3人在其I/II期基因治疗临床试验中接受PDE6B突变引起的视网膜色素变性(RP)患者的治疗。这项为期三年的试验在法国南特大学医院进行，共招募了12名患者。
nacity启动口服抗氧化治疗的临床试验
总部位于达拉斯的nacity在澳大利亚开展了一项1/2期的口服抗氧化治疗临床试验。抗盲基金会正在投资750万美元，用于开发这种有前途的新兴药物，用于治疗视网膜色素变性、Usher综合征和相关疾病。这种分子被称为n -乙酰半胱氨酸酰胺(NACA)，旨在通过保护视网膜细胞免受氧化应激，减缓视力下降。在之前的约翰霍普金斯大学的抗盲基金会资助的实验室研究中，NACA减缓了RP啮齿动物模型的视网膜变性。
SparingVision计划临床试验评估RP的视蛋白
作为视觉研究所的一个分支，SparingVision成立的目的是临床开发和商业化一种称为视杆衍生锥活性因子(RdCVF)的蛋白质。这种新兴疗法在抗盲基金会资助的之前几项实验室研究中表现良好。科学家们证明，RdCVF可以防止或减缓视锥细胞的退化。视锥细胞是视网膜中的一种细胞，提供中心视觉和色觉，使人们能够阅读、驾驶和识别面孔。RdCVF是视杆细胞自然分泌的，视杆细胞是提供夜间和周边视觉的视网膜细胞。正在计划对这种新兴疗法进行临床试验
ProQR进行RHO-P23H突变的反义寡核苷酸临床试验
近日，荷兰RNA疗法开发商ProQR宣布，其Aurora1/2期临床试验的首名患者已接受QR-1123治疗，这是该公司用于治疗由RHO基因P23H突变引起的常染色体显性视网膜色素变性(adRP)的新疗法。这种突变是美国最常见的导致adRP的变异，大约有2500人受到影响。这项研究计划招募35名参与者，在德克萨斯州达拉斯的西南视网膜基金会和佛罗里达州盖恩斯维尔的玻璃体视网膜协会进行。
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