2021 04 20
开发眼部疾病视力保护疗法的基因公司SparingVision今天宣布已达成最终协议，收购GAMUTTherapeutics(“GAMUT”)。这家生物技术公司开创了一种独特的不区分基因类型的疗法，用于治疗晚期视杆视锥细胞营养不良疾病，如视网膜色素变性(RP)。此次收购还需经过法律手续和两家公司股东的批准，将主要以SparingVision的新股票支付，预计将于2021年第二季度完成。该交易的进一步财务条款尚未披露。
SparingVision总裁兼首席执行官Stéphane Boissel表示:“此次收购反映了我们成为眼科疾病基因组药物领域领导者的动力，以及我们通过探索和开发新的创新方法颠覆该领域的大胆战略。收购GAMUT Therapeutics后，我们在视杆视锥细胞营养不良的产品线中增加了第二种不区分基因类型的疗法，该方法有可能用于疾病更晚期的患者，也有可能与我们的第一种产品线SPVN06结合使用。我们的眼部基因组药物组合已经高度分化，我们的意图是继续建立一套新的一流视力挽救治疗方法，这可能从根本上改变我们治疗致盲眼病的方式。”
目前，GAMUT公司的主打产品SPVN20是一种新型的基因疗法，其目标是恢复视网膜中休眠的视锥细胞的功能。休眠视锥细胞是在退行性视网膜疾病进展过程中失去功能的活视锥细胞。SPVN20是一种基于AAV载体的产品，编码一种GPCR激活离子通道的GIRK变体。在临床前模型中，表达GIRK已显示可重新激活视锥细胞功能，尽管它们逐渐失去外部部分，然而在治疗的视网膜中改善了光反应。
SPVN20与SparingVision的SPVN06治疗高度互补。SPVN06主要作用于视锥细胞的代谢，在视锥细胞营养不良的早期阶段，通过促进葡萄糖摄取和在缺乏视锥细胞的情况下提供抗氧化应激的保护，而SPVN20主要作用于在疾病后期恢复有活力但无功能的视锥细胞的功能。
SparingVision还打算通过将SPVN06和SPVN20组合在一系列治疗中或作为一个单一的产品来评估这两种产品的潜在治疗协同作用，以应对更广泛的RP患者。除RP外，SparingVision将探索在其他视网膜疾病中评估SPVN20的机会，其作用机制也可能特别相关。
关于SparingVision:SparingVision是一家基因药物公司，将前沿科学转化为拯救视力治疗。SparingVision的成立是为了推动其科学创始人20多年的世界领先的眼科研究，它正在引领眼科疾病治疗方式的一步转变，超越了单一基因矫正疗法。SPVN06是这一研究的核心，它是一种治疗视网膜色素变性(RP)的独特基因疗法，RP是最常见的遗传性视网膜疾病，影响着全世界200万人。SPVN06可能成为一系列新的视力保护疗法的基础，因为它可以应用于许多其他视网膜疾病，而不考虑遗传原因，SPVN06将在2021年下半年开始临床试验。
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