2021 04 14
MitoChem Therapeutics, Inc是一家开发线粒体功能障碍疾病疗法的私人控股公司，今天宣布美国食品和药物管理局(FDA)授予其先导化合物MC16孤儿药物认定地位。用于治疗视网膜色素变性(RP)。视网膜色素变性是一种遗传性视网膜变性疾病，由基因突变引起，可导致严重的视力丧失和失明。目前没有批准的治疗RP的方法。
开发治疗RP的关键挑战之一是，它不是由单一突变引起的，而是由数百种不同基因突变引起的相关疾病的组成部分。视网膜变性的特征之一是线粒体功能障碍。线粒体是“细胞的动力源”，它为我们的细胞提供运转和生存所需的绝大多数能量。因为眼睛是人体中消耗能量最多的系统之一，线粒体功能的持续破坏会导致能量不足，最终导致细胞死亡。线粒体功能障碍被认为是视网膜疾病病理的一个潜在驱动因素。
“MC16的独特之处就在于它被设计成一种不区分基因突变的基因疗法，有可能治疗所有形式的RP，”Bärbel Rohrer博士说，他是MitoChem的首席科学官和联合创始人。
该公司首席执行官Michael Voevodsky表示:“被认定为孤儿药，是我们推进视网膜色素变性和其他视网膜变性疾病治疗的重要一步。”“MitoChem的每个人都在为这些毁灭性疾病的患者开发关键的治疗方法。”
FDA的孤儿药物指定项目将孤儿地位授予用于预防、诊断或治疗影响美国少于20万人的疾病或状况的药物。孤儿药物认定使候选药物有资格获得各种开发激励措施，包括符合条件的临床试验的税收抵免，免除申请费用，以及FDA批准后7年的市场排他权。
关于MitoChem治疗
MitoChem Therapeutics是一家私人控股公司，开发涉及线粒体功能障碍的疾病疗法。该公司由已故的Craig Beeson博士和Bärbel Rohrer博士共同创立，旨在通过专注于保护线粒体稳态来开发一种治疗神经退行性病变和退化性疾病的新方法。由抗盲基金会和美国国立卫生研究院(NIH)早期资助，已经建立了线粒体保护化合物的专有库，并在众多视网膜色素变性和老年性黄斑变性的体内模型中验证了这一概念。先导化合物MC16是一类可上调促生存和抗氧化途径的小分子。该公司正在寻求合作开发非眼科适应症，如帕金森症、阿尔茨海默症、ALS、肌肉营养不良、糖尿病。欲了解更多信息，请访问www.mitocheminc.com。
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