2020 12 02
来自骨髓的间充质干细胞具有可以帮助视网膜细胞自我修复的特性。
视网膜变性导致最终失明的几种疾病包括年龄相关性黄斑变性（AMD）和视网膜色素变性。尽管选择正确的靶标已证明具有挑战性，但通过基因和细胞疗法靶向这些疾病是一种趋势。
巴塞罗那基因组调控中心（CRG）的研究人员正在开发一种针对视网膜变性的干细胞疗法，该疗法专注于两种趋化因子受体Ccr5和Cxcr6，他们确定它们是细胞信号传导的重要参与者。他们设计了来自骨髓的间充质干细胞，使其含有过量的Ccr5和Cxcr6，并将其移植到视网膜变性模型中。他们在《分子疗法》（Molecular Therapy）杂志上报道了保留视网膜组织变性的功能。
研究眼疾的科学家们早就知道，干细胞具有可以帮助视网膜细胞自我修复的特性。例如，它们释放出保护神经细胞并抑制炎症的分子。第一作者和CRG研究教授Pia Cosma在一份声明中解释说，但是使用干细胞治疗眼部疾病具有挑战性，因为细胞难以迁移到眼睛并整合到视网膜中。
Cosma说：“细胞移植后，它们需要到达视网膜并通过其各层整合。” “在这里，我们找到了一种利用骨髓中常见的干细胞来增强这一过程的方法，但原则上可以与任何移植的细胞一起使用。”
CRG研究人员指出，间充质干细胞可以为治疗眼部疾病提供多种优势，包括分化为视网膜细胞并在体外生长的能力。他们报告说，将改变后的细胞移植到人和小鼠视网膜疾病的模型中后，这些细胞大量迁移到视网膜恶化组织区域，并阻止了视网膜细胞的死亡。
其他研究小组正在研究用于治疗眼部疾病的多种细胞疗法。今年早些时候，由国立卫生研究院国立眼科研究所领导的团队描述了一种将皮肤细胞转化为视杆细胞，然后将其植入视网膜变性小鼠模型中的技术。
西奈山（Mount Sinai）小组正在研究一种疗法，包括刺激视网膜，然后对休眠的穆勒神经胶质细胞进行基因重编程以修复损伤。南加州大学的研究人员用胚胎干细胞制成了视网膜植入物，并在一项小型临床试验中表明，它可以改善晚期干性AMD患者的视力。
CRG小组的下一步是研究其他细胞修饰方法是否可以改善其针对Ccr5和Cxcr6的疗法。他们用慢病毒修饰了用于研究的干细胞，慢病毒已被用于实验性基因疗法。研究人员说，但是腺相关病毒载体已经获得了用于基因和细胞疗法的监管批准，也可以被修饰以表达两种趋化因子受体。
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