2020 11 09
总部位于波士顿的生物制药公司Stargazer Pharmaceuticals，Inc.已开发出针对罕见眼病的治疗方法，该公司已在Stargardt病患者中启动了STG-001（一种间接视觉周期调节剂）的2a期临床试验。临床研究正在评估两种剂量的STG-001的安全性，药物在体内的生物分布及其作用机理。该公司成功地在健康志愿者中完成了STG-001的第一阶段安全性研究。
Stargazer还宣布已经完成了A轮融资，总额达5700万美元，主要投资者包括Novo Holdings，venBio Partners，Canaan Partners和Pontifax。抗盲基金会还通过其风险部门视网膜变性基金（RD Fund）参与了A轮融资，该基金于2018年启动，总资产为7200万美元。该基金会还为Stargazer提供咨询支持和临床开发资源。
“ Stargazer的基金会非常感谢基金会为STG-001研究确定潜在的患者和临床试验地点，” Stargazer首席执行官Gary Sternberg博士说。 “此外，从基金会的ProgStar研究中收集的数据，这是有史以来针对Stargardt患者进行的最大规模的自然史研究，它极大地促进了我们的STG-001临床试验的设计。”
Stargardt病是遗传性黄斑变性的主要形式，在美国影响了30,000人，在世界各地有数万人患病。没有针对这种情况的治疗方法。 Stargardt病的标志是脂褐素的积聚，其中含有来自视网膜中维生素A处理的有害副产物，这些副产物会随着时间的推移导致视网膜细胞变性和中央视力丧失。尽管维生素A是视力所必需的，但处理不当，其代谢产物将具有毒性，这在Stargardt病中很常见。
STG-001旨在降低血液中RBP4的浓度，RBP4是一种将维生素A输送至视网膜的蛋白质。通过减少视网膜中维生素A的吸收，研究人员认为STG-001可以潜在地减少Stargardt病患者的视网膜毒素积累，并防止视网膜变性和随后的视力丧失。
“ Stargazer为STG-001临床试验带来了有前途的分子和强大的临床开发计划，” Foundation Fighting Blindness基金会投资与联盟高级副总裁Rusty Kelley博士和Stargazer董事会观察员说。 “我们对STG-001能够通过保留Stargardt病患者的视力来解决未满足的关键需求感到兴奋。”
https://www.fightingblindness.or ... dt-disease-drug-206 |
