2020 10 20
SparingVision公司已经筹集了4450万欧元，用于研发针对视网膜色素变性(RP)的基因疗法，这种疗法是不区分基因类型的。该资金用于资助AAV基因疗法的临床试验，该疗法可以阻止200万RP患者的视力恶化。
包括罗氏的Luxturna在内的基因疗法是针对某个基因突变的RP患者。然而，由于三种不同类型中至少有65种不同的rp引起的突变，任何一种基因替代疗法都能帮助的患者数量相对较少。相比之下，SparingVision的目标是整个RP市场。
“这是基因疗法，但不区分基因类型，这种疗法的市场潜力非常大，与大多数正在开发的基因疗法不同，之前的基因疗法针对的是眼睛中的非常特定的突变。这些针对突变的基因疗法的商业可行性有点值得怀疑。
不区分基因的方法是建立在对RP的理解之上的。RP患者视力的恶化开始于视杆细胞的退化。会导致夜盲症。随着时间的推移，视锥细胞开始退化，导致视力恶化，直至患者法定失明，尽管大多数已知的基因突变只影响视锥细胞。
SparingVision的科学创始人发现了视锥细胞缺失的一种解释。当视杆细胞数量减少时，视锥细胞接收到的感光细胞释放的神经营养因子水平降低。视杆细胞的缺失导致神经营养因子水平的降低，进而导致视锥细胞的缺失。
这项研究导致了一种新的基因治疗方法。与Luxturna等疗法不同，基因疗法不寻求替换错误或缺失的基因。相反，这种疗法旨在确保视锥细胞能够接触到支持其保存的分子。该基因疗法编码中性粒细胞因子RdCVF和一种酶，可能使其恢复视锥细胞有氧糖酵解并保护它们免受氧化应激。
“这个想法不是为了恢复视力。我们的想法是通过防止视锥细胞进一步退化来减缓或阻止疾病的发展。
SparingVision已融资4450万欧元来实现这一想法，使其A轮融资总额达到约6000万欧元。随着GMP生产的接近完成，以及与ind相关的研究正在进行，这笔资金将使SparingVision在明年进入临床试验，以评估其候选药物的安全性。一旦SparingVision获得了安全数据，它将使用A系列基金进行疗效试验。
将一种不区分基因突变的RP基因疗法应用于临床验证的可能性吸引了众多投资者。Advanced therapy VC 4BIO Capital牵头与医疗保健提供商和保险公司UPMC的风险部门UPMC Enterprises进行了一轮融资。Jeito Capital、Ysios Capital、Bpifrance以及资助rdcvf研究的美国抗盲基金会也参与了该项目。
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